BT指定の根拠は、717 名の患者を対象にした第3 相臨床試験RATIFY（CALGB 10603）の試験結果である。「PKC412 と導入療法および地固め療法」を受けた患者は、「プラセボ と導入療法および地固め療法」を受けた患者に比べて、全生存期間（OS）を大幅に改善した[ハザード比（HR） = 0.77, P = 0.0074]。PKC412 治療群のOS 中央値は74.7 ヵ月 [95%CI; 31.7,NA（未達）]に対して、プラセボ 群の中央値は25.6 ヵ月（95%CI; 18.6, 42.9）であった。
2016/02/19
ノバルティスのmulti-kinase 阻害薬PKC412（midostaurin）をFLT3 変異陽性AML に対する治療薬としてFDAがBT 指定
ノバルティス がFLT3 変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）治療薬として開発中のマルチキナーゼ 阻害薬PKC412 （ミドスタウリンmidostaurin） をFDAがbreakthrough therapy（BT）に指定した。PKC412 は、「FDA承認済の診断法で新たに診断され、標準化学療法による導入療法および地固め療法が適用できる、成人のFLT3変異陽性」のAML患者を対象とする治療薬となる。
BT指定の根拠は、717 名の患者を対象にした第3 相臨床試験RATIFY（CALGB 10603）の試験結果である。「PKC412 と導入療法および地固め療法」を受けた患者は、「プラセボ と導入療法および地固め療法」を受けた患者に比べて、全生存期間（OS）を大幅に改善した[ハザード比（HR） = 0.77, P = 0.0074]。PKC412 治療群のOS 中央値は74.7 ヵ月 [95%CI; 31.7,NA（未達）]に対して、プラセボ 群の中央値は25.6 ヵ月（95%CI; 18.6, 42.9）であった。
BT指定の根拠は、717 名の患者を対象にした第3 相臨床試験RATIFY（CALGB 10603）の試験結果である。「PKC412 と導入療法および地固め療法」を受けた患者は、「プラセボ と導入療法および地固め療法」を受けた患者に比べて、全生存期間（OS）を大幅に改善した[ハザード比（HR） = 0.77, P = 0.0074]。PKC412 治療群のOS 中央値は74.7 ヵ月 [95%CI; 31.7,NA（未達）]に対して、プラセボ 群の中央値は25.6 ヵ月（95%CI; 18.6, 42.9）であった。
