FDAの加速承認制度の下で、奏効率(ORR)と無増悪生存期間(PFS)を代替（サロゲート）エンドポイントとして承認されている。そのため、本効能を持続させるには確認試験で臨床上のベネフィットを提示し、ラベルに記述する義務がある。
承認申請の根拠となったKEYNOTE-021試験は、治療歴の無い、EGFR遺伝子変異およびALK遺伝子転座が陰性の転移性非扁平上皮NSCLC患者123人からなるコホートG1のデータである。本試験で「キートルーダ＋化学療法」併用群は「化学療法単独」群と比べて約2倍のORRを示した [55% (95%CI; 4 2,68) vs, 29%(95%CI; 18, 41)]。奏効期間(DoR)が6ヵ月以上となった割合は、併用群が93%であったのに対し、単独群では81%であった。PFS中央値は、併用群13.0（8.3, 未達)ヵ月、単独群8.9 (4.4, 10.3)ヵ月であった。
