申請の根拠となった第3相APHINITY 試験は、手術を受けた早期乳癌患者4,805 人を対象に、パージェタ、ハーセプチンおよび化学療法の併用と、ハーセプチン および化学療法の併用による術後補助化学療法について有効性と安全性を検討した。主要評価項目は無浸潤性病変生存率(iDFS)、副次評価項目は心機能および全般的な安全性、全生存期間、無病生存期間および健康に関連するQOL であった。3 年時点で、パージェタ 併用レジメンを受けた患者の94.1%では乳癌の再発が認められなかったのに対して、ハーセプチン と化学療法の併用で再発が認められなかった患者は93.2%であった[ハザード比0.81、95%CI; 0.66-1.00、p=0.045]。
