Efanesoctocog alfa granted FDA Fast Track Designation for treatment of hemophilia A -- previously known as BIVV001, is an investigational factor VIII replacement therapy
- サノフィが開発中のエファネソクトコグ・アルファが血友病Aの治療薬としてFDAの迅速審査指定を受けた。バイオジェンの子会社だったバイオベラティブが開発したBIVV001として知られていたファクターVIII補充療法である。
（参考）
サノフィによると、従来のファクターVIII補充療法はフォン・ウィレブランド因子（VWF）のシャペロン効果に影響され、体内の持続時間が制限されてきた。VWFと半減期延長ポリペプチド鎖を付加した画期的なFc融合技術により、エファネソクトコグ・アルファは1週間に１回の投与でほぼ正常にちかいF-VIII血中濃度が維持される。既存のファクターVIII補充療法は、タケダ薬品のアドベイトは週に３－4回、後継品のアディノベイトは週2回に改善したが、両製品の2020年合計売上は前年比10％減少、1900億円を下回った。二重特異性抗体医薬ヘムライブラの影響に加えて、今後は週1回投与に改善されたファクターVIII補充療法の参入が脅威となりそうである。
