PROS は、100 万人当たり推定14 人が発症すると推定される異常増殖と血管系の異常を特徴とする希少疾患である。症状は、生活の質に影響を及ぼし、機能面への影響や発達の遅れから慢性的な痛み、可動性の問題、孤立感に至るまで、患者とその家族にさまざまな身体的、精神的、社会的課題をもたらす可能性がある。PROS の治療は困難な場合が多く、広範囲に及ぶ学際的な治療チームによる協力が必須であり、これまで患者と医師は症状の管理に焦点を当てた介入にしかアクセスできなかった。
2022/04/06
FDA、PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)の最初で唯一の治療法VIJOICE 承認
FDA が、PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) の全身療法が必要な重篤な症状を伴う2 歳以上の小児および成人患者の治療薬としてノバルティスのphosphatidylinositol-3-kinase (PI3K)阻害剤VIJOICE(alpelisib)を加速承認した。2021 年10 月6 日に50 mg、125 mg、 200 mg 錠のNDA を提出、希少病薬、優先審査の各指定の下、加速承認により奏効率、および奏効期間の代替評価項目を評価して承認された。
PROS は、100 万人当たり推定14 人が発症すると推定される異常増殖と血管系の異常を特徴とする希少疾患である。症状は、生活の質に影響を及ぼし、機能面への影響や発達の遅れから慢性的な痛み、可動性の問題、孤立感に至るまで、患者とその家族にさまざまな身体的、精神的、社会的課題をもたらす可能性がある。PROS の治療は困難な場合が多く、広範囲に及ぶ学際的な治療チームによる協力が必須であり、これまで患者と医師は症状の管理に焦点を当てた介入にしかアクセスできなかった。
Pharma Asset Library > 04/06, NVS, PIK3CA, Rare disease
PROS は、100 万人当たり推定14 人が発症すると推定される異常増殖と血管系の異常を特徴とする希少疾患である。症状は、生活の質に影響を及ぼし、機能面への影響や発達の遅れから慢性的な痛み、可動性の問題、孤立感に至るまで、患者とその家族にさまざまな身体的、精神的、社会的課題をもたらす可能性がある。PROS の治療は困難な場合が多く、広範囲に及ぶ学際的な治療チームによる協力が必須であり、これまで患者と医師は症状の管理に焦点を当てた介入にしかアクセスできなかった。
