Biogen Inc. (Biogen)は、FDA が、superoxide dismutase 1 (SOD1) 筋萎縮性側索硬化症 (ALS) に対する開発候補品tofersen のNDA を受理したと発表した。本申請は優先審査に指定されており、PDUFA のゴールは2023 年1 月25 日に設定された。ALS 患者の平均余命は、発症から3 ～ 5 年と予後は不良で、現時点でSOD1-ALS を対象にした治療法は存在しない。
tofersenは、SOD1-ALS の潜在的な治療法として評価されているantisenseoligonucleotide(ASO)である。tofersen はSOD1 mRNAに結合し、RNase-H による分解を可能にして、SOD1タンパク質産生の合成を減少させる。進行中の 非盲検、拡大試験の第3 相VALOR 試験に加えて、SOD1 遺伝子変異・疾患活動性バイオマーカーを有する未発症の個人の治療を開始し、tofersen が臨床症状の発症を遅らせることができるかどうかを評価するために設計された第3 相ATLAS 試験を進めている。
