バーテックス（Vertex）の嚢胞性線維症治療薬KALYDECO（一般名：ivacaftor）を既に承認されている10 の突然変異の治療から33 に拡大する効能拡大である。FDAが追加の新たな臨床データなしでの効能拡大を承認するのは初めてである。今回の承認は検査室のデータに基づいて、疾患のさらなる稀な変異を効能に追加する際の今後の追加承認の手順を示唆するものと考えられる。
嚢胞性繊維症は希少病で、米国の患者数は30,000 人と推定されている。これまでのKALYDECO の承認効能は、臨床データあるいは
in vitro 検査データに基づいて、CFTR 遺伝子の1 つ以上に変異の有る2 歳以上の嚢胞性繊維症患者が対象となっていた。今回の効能拡大で嚢胞性繊維症患者の3%、900 人があらたに使用できることになった。
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