FDA は、豪州医療製品管理局(TGA)よびカナダ保健省(HC）との共同ProjectであるProject Orbis の一環として、アストラゼネカのBTK 阻害CALQUENCE(一般名：アカラブルチニブ)(CAL) について、慢性リンパ性白血病(CLL)または小リンパ球性リンパ腫(SLL)の成人患者の治療に関わる一変承認申請による効能追加を承認した。CAL の新たに承認されたCLL またはSLL 患者の治療法の効能は、1 次またはそれ以降の治療法として新たな治療の選択肢を提供することになる。
CLL とSLL は類似の癌であるが、身体の異なる部位で発生する。 CLL は主に血液と骨髄で発生し、SLL は主にリンパ節で発生する。どちらもリンパ球の癌であり、リンパ球は体が感染と戦うのを助ける免疫細胞の一種である。CLL 又はSLL の症状には、赤血球数の減少(貧血)、血小板数減少、疲労、リンパ節腫大、及び感染リスクの増加が含まれる。
CLL 又はSLL 患者に対するCAL の効能追加の承認は、CAL を他の標準療法と比較した2 本の無作為化臨床試験に基づいている。最初臨床試験は、治療歴の無いCLL 患者(n=535)を登録した試験で、CAL 投与患者は、他の標準療法を受けた患者と比較して、無増悪生存期間(PFS)が有意に延長された。2 本目の臨床試験には、前治療歴の有るCLL 患者(n=310)が含まれている。CAL の投与を受けた患者は、他の標準療法を受けた患者よりもPFS が有意に延長された。