脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬リスジプラム

Nov 25, 2019
Roche, Gene therapy, Spinal muscular atrophy (SMA)

• FDA grants priority review to Roche’s risdiplam for spinal muscular atrophy
• FDAはロシュの脊髄性筋萎縮症治療薬リスジプラムを優先審査に指定

（参考）
ロシュは本年（2018年）11月11日にリスジプラム（risdiplam）が2型または3型の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象とした承認申請用のSUNFISH臨床試験において主要評価項目を達成し、米国FDAを含む全世界の審査機関に承認申請を提出する予定と発表していた。