脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬risidplamの申請用臨床試験

01/23 Roche, Gene therapy, Spinal muscular atrophy

• Roche’s Risdiplam meets primary endpoint in pivotal FIREFISH trial in infants with type 1 spinal muscular atrophy

ロシュが開発中の遺伝子治療薬risdiplamが生後1か月から７か月の1型脊髄性筋萎縮症（SMA）乳児を対象とする臨床試験FIREFISHの申請用第２段階で好成績を収めた。これまでに400例以上に投与され、治験中止にいたるような安全性の問題はなかった。