7 月19 日、BioMarin Pharmaceutical Inc.(BioMarin)は、本日、バーチャル形式で開催される国際血栓止血学会(ISTH)2021 において、重度の血友病A 成人の治療を目指して臨床評価中の遺伝子療法valoctocogene roxaparvovec(val-rox)の最新データを口頭で報告したと発表した。
1. ピボタル第3 相試験
主要臨床有効性評価項目において第VIII 因子の予防投与よりも優れていることを示した。134 人の被験者による、血友病の遺伝子療法でこれまでで最大規模のグローバルな第3 相臨床試験である。この試験に登録された被験者全員が、val-rox の単回投与を受け、1 年以上の追跡調査を完了した。この1 年間の解析結果は、2021 年1 月に公表した。ISTH 発表新データには、試験参加者全員の年間出血率(ABR)と、第VIII 因子補充療法における年間体重Kg 当りの国際単位(IU / kg /年)による第VIII 因子利用率の詳細が含まれる。
2. 試験結果
GENEr8-1 試験の全参加者の90% 以上(N =134)は、val-roxよる治療後4 週目以降、年間出血率(ABR)がゼロまたはベースラインよりも低レベルに改善された。ISTHで発表した新しいデータには、val-rox による治療後の第VIII 因子の利用に関する情報も含まれている。非介入ベースライン観察研究(ロールオーバー患者集団；N = 112)の事前に指定されたグループの事前参加者の平均年間第VIII 因子利用率は、val-rox による治療後4 週後に、第VIII 因子予防投与のベースラインの3961.2（中央値3754.4）から56.9(中央値0)IU/ kg /年に99%減少した(p 値<0.001)。2021 年1 月に報告したように、GENEr8-1 試験の事前に指定されたロールオーバー母集団(N = 112)のデータは、平均71.6 週間の追跡調査で、ABR の事前に指定された1 次解析で、被験者の直近の最終評価では、val-rox の単回投与により、ベースラインで前向きに収集された4.8(中央値2.8)から年間0.8(中央値0.0)の出血エピソードまで平均ABR が84%有意に減少した(p 値<0.001)。試験参加者は、また、内因性第VIII因子発現の臨床的に意味のある増加を経験した。 val-rox 注入後1 年目の終わりに、mITT 患者集団(N = 132)の参加者は、推定ベースラインの1 IU/ dL から平均内因性第VIII 因子発現レベルが42.9 IU / dL(中央値23.9)(p 値<0.001)に有意に増加した。(完)
