antisense 薬開発企業Ionis Pharmaceuticals, Inc.(Ionis)は、導出先のファイザーが、antisense 薬vupanorsen(旧IONIS-ANGPTL3-LRx)の第2b 相試験に関するトップラインの結果を入手したと発表した。
Vupanorsenは、 Ionis によって創製され、CV リスクの低減と重度の高トリグリセリド血症(SHTG)の潜在的な適応症のためファイザー によって開発されているantisense 療法で、肝臓でのTG とコレステロール代謝の重要な調節因子であるANGPTL3 タンパク質の産生を抑制するように設計されている。第2b 相TARgeting ANGPTL3 試験は、成人の脂質異常症(TRANSLATE-TIMI 70)に対するantisense oligonucleotide vupanorsen を評価する試験で、脂質異常症の286 人の被験者を登録した。
非HDL コレステロール(C)および TGが上昇した被験者を対象にした用量設定試験では、試験は主要評価項目を達成し、全ての用量でプラセボと比較して非HDL-C を統計的に有意に減少させた。さらに、vupanorsen で治療された被験者は、全ての用量レベルでプラセボと比較してTG およびANGPTL3 について統計的に有意な減少を達成した。