バイオジェン とAlectos Therapeutics(Alectos)は、パーキンソン病(PD)患者の経口の疾患修飾薬として、first-in-class の可能性を有する前臨床段階の選択的glucocerebrosidase 2(GBA2)阻害薬AL01811 の開発および製品化を目的とするライセンスおよび提携契約を締結した。
神経科学領域のパイオニアでもあるバイオジェンは、最先端の医学と科学を通じて、重篤な神経系疾患、神経変性疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、その成果を世界中の患者に提供している。
低分子GBA2 阻害薬は、リソソーム のpH(水素イオン濃度)を低下させ、リソソームの機能に必要な酸性pH の維持に関わるlysosome proton pump vATPase 量を上昇させることが示されている。現在、PD の疾患修飾薬として承認された医薬品はなく、疾患進行の抑制を望む患者には大きなアンメットニーズがある。AL01811が承認されれば、世界全体で約1,000 万人が罹患しているとされるPD を含む運動機能障害疾患の標準治療が改善される可能性がある。