脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療の副作用

08/11 Novartis, Gene therapy, Spinal muscular atrophy (SMA)

Zolgensma acute liver failure update - not a new safety signal

• ゾルゲンスマによる急性肝不全の副作用は既知の事象であり、 新しい安全性シグナルではない。