ライフサイエンスの世界的リーダーの設立、構築、および資金提供に焦点を当てた大手医療投資会社 Syncona Ltd.(Syncona)と、希少ならびに消耗性疾患の遺伝性網膜疾患(IRDs)に焦点を絞り、adeno 随伴virus (AAV) ベースの遺伝子治療の開発と商業化に向けて臨床段階にあるバイオ企業Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC)は、SynconaがAGTCを買収することで合意した。AGTC は、2022 年以降の継続的な事業への資金不足に直面していた。
AGTC が開発中のリードプロジェクト：
・X 連鎖性網膜色素変性症(XLRP)[AGTC-501 が現在第2/3 相試験段階にある]
・色弱症(ACHM)；CNGB3 またはCNGA3 遺伝子のいずれかの突然変異による遺伝性疾患[現在CNGB3 を標的に第1/2 相試験段階にある]
