FDA、鎌状赤血球症患者の治療に初の遺伝子治療CASGEVYとLYFGENIAの2品目承認

FDAは、12歳以上の患者を対象にした鎌状赤血球症(SCD)の治療のための初の細胞ベースの遺伝子治療となる、2 つのマイルストン治療法、Vertex Pharms.のCASGEVYと Bluebird Bio のLYFGENIA をそれぞれ承認した。
これらの治療法のうちの1つCASGEVYは、ベクターの代わりに、一種の新ゲノム編集技術を利用した初の FDA承認の治療法であり、遺伝子治療の分野における革新的な進歩を示している。