第一三共が、開発中のエピジェネテティックス領域の低分子医薬品で、遺伝子の発現を抑制するヒストンメチル化酵素の EZH1とEZH2阻害を阻害する二重阻害剤バレメトスタットの、末梢性T細胞リンパ腫(PTCL)に対する第 2相VALENTINE-PTCL01 試験の有効性および安全性データを第66回米国血液学会(ASH)年次総会で初めて公表した。
バレメトスタットは、EZH1 及び EZH2 を阻害することで、不活性化された腫瘍抑制遺伝子などを再 活性化することにより、癌細胞の増殖が阻害されるとされている。EZH1とEZH2の両方を 阻害する方が、一方のみよりも血液癌の増殖阻害効果が高いことが前臨床で示唆されている。
R/R成人T細胞白血病/リンパ腫(ATLL)治療薬として日本で承認されている。今回は、非盲検、単群、グローバル、第2相VALENTINE-PTCL01試験 (DS3201-A-U202; NCT04703192)で、バレメトスタットで治療されたR/R PTCL患者の主要結果の報告である。