AZD9291は高選択性の不可逆的阻害剤で、野生型EGFRに作用せず、EGFR活性化変異と耐性遺伝子変異であるT790Mの双方を阻害する。本剤は、高血糖の可能性を最小化するために、インスリン受容体(IR)およびインスリン様成長因子受容体(IGFR)に対する活性を最小に抑えるように設計されている。
NSCLCのうちEGFR遺伝子変異陽性患者は、欧米人では10~15%、アジア人では30~40%を占め、既存のEGFR TKIによる治療が奏効するが、ほとんどが耐性化することが問題である。耐性はT790Mによるものが約2/3を占めるが、この耐性変異腫瘍に特化した治療薬はまだ承認されていない。