FDA は、Lennox-Gastaut 症候群ならびにDravet 症候群の2 種類の稀で重篤なてんかん症状に伴う発作に対する2 歳以上の患者の治療薬として、マリファナ(marijuana)由来の精製された有効成分cannabidiol(CBD)(EPIDIOLEX)をNME として初めて承認した。本剤はFDA にとってDravet 症候群の治療薬として最初の承認薬になった。CBD はtetrahydro-cannabinol (THC)と共にマリファナの主要な化学成分として知られているが、THC が示す解毒作用や高揚感などの向精神作用は認められていない。
承認申請の根拠となった無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験において、Lennox-Gastaut 証拠群又はDravet 症候群患者 516 人が登録され、他の治療薬との併用により評価された。プラセボ に比べてEPIDIOLEX 群では、発作の頻度が効果的に減少された。