- Sanofi announces positive long-term efficacy and safety data for fitusiran from interim analysis of Phase 2 extension study in people with hemophilia A and B, with or without inhibitors
- サノフィは6月19日に開催された世界血友病連盟（World Federation of Hemophilia） のバーチャルサミットにおいて、インヒビターの有無を問わない血友病AおよびBの 患者を対象としたRNA干渉薬fitusiranの第２相延長試験の中間解析における長期有効性と安全性の好成績を発表した。
fitusiran（フィツシラン）は月1回50mgまたは80mg投与の皮下注射製剤である。2020年３月10日の中間解析時点での投与期間は最長4.7年、中央値で2.6年であった。アンチトロンビン作用の低下率75％、年間出血回数はインヒビター非保有患者で0.84、インヒビター保有患者で1.01と半減した。ベースラインは予防治療中の患者で2.0、オンデマンド治療の患者では12回であった。