New England Journal of Medicine publishes positive final results from Phase 1/2a study of BIVV001 in people with severe hemophilia A
重症の血友病Aの患者に対する凝固第8因子補充薬BIVV001のフェーズ1/2a臨床試験の良好な最終結果をNEJM誌が掲載した。BIVV001はサノフィがスウェーデンのSobi社と提携して開発中の、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）に依存しない血液凝固第8因子製剤である。VWFは血管損傷部位における血小板粘着、血小板凝集、凝固第８因子の安定化作用をもつ高分子の血漿糖タンパク質である。
一週間に１回のBIVV001の投与により、正常に近い第8因子濃度が維持された。フェーズ1/2a臨床試験において単回投与で高水準の活性を示し、半減期は従来の第8因子補充療法と比較して3~４倍であった。フェーズ1/2a試験の登録患者数は８名だったが、12歳以上の血友病A患者150名を登録するフェーズ３試験を実施中である。