FDA は、慢性炎症性脱髄性多発神経障害（CIDP）の治療藥として、ファイザーのPANZYGA (Immune Globulin Intravenous [Human] – ifas 10% Liquid Preparation) のsBLA を承認した。PANZYGAは、FDA が承認したCIDP の2 つの維持投与法の選択肢を備えた唯一の静脈内投与免疫グロブリン製剤(IVIg)である。
PANZYGA は、2 歳以上の原発性免疫不全症(PI)および成人の慢性免疫性血小板減少症(cITP)治療薬として、2018 年にFDA によって承認されている。
新効能の承認は、CIDP と診断された142 人の患者を対象とした前向き、二重盲検無作為化多施設第3 相試験のデータに基づいていた。主要評価項目は、1.0 g / kg PANZYGA 治療群のベースラインと比較した6 カ月後のレスポンダーの割合であった。レスポンダーは、調整された10 ポイントからなる「炎症性ニューロパシーの原因と治療(INCAT)の障害スコア」が少なくとも1 ポイント減少した患者と規定されていた。主要評価項目は、1.0 g / kg の投与でINCAT 応答を達成した患者の割合で80%を達成した。