Gilead Sciences 傘下のKite Pharma は、FDA が、全身療法の2 回以上の前治療歴のある再発/難治性濾胞性リンパ腫(FL)の成人患者の治療薬としてYESCARTA(axicabtagene ciloleucel)を加速承認したと発表した。今回の承認により、YESCARTA は、低悪性度濾胞性リンパ腫の患者に対して承認された最初のCAR T細胞療法となり、FDAのBreakthrough Therapyと優先審査の指定の下で、Kite の細胞療法の3 番目の承認効能になった。
今回の承認は、再発または難治性FL 患者のうち、18 カ月時点での奏効期間の推定持続率(Kaplan-Meier 推定)74%を含む、91%の患者(n = 81)がYESCARTA に奏効を示した(うち完全奏効；60%)、単一群の非盲検ZUMA-5 試験結果に基づいている。全てのFL 患者に対して、追跡期間の中央値が14.5 カ月の時点では、奏効期間の中央値は未達であった。安全性分析セット(n = 146)では、グレード3 以上のサイトカイン 放出症候群(CRS)と神経毒性がそれぞれ、患者の8%と21%に発現した。