2022-09-27 Vertex, CRISPR, Rare disease, Beta thalassemia

Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Global exa-cel Regulatory Submissions for Sickle Cell Disease and Beta Thalassemia in 2022

• バーテックスと CRISPR Therapeutics （クリスパー）は、鎌状赤血球症とベータサラセミアを対象とする遺伝子編集治療薬エクサセル（exa-cel）の承認申請を2022 年中に提出する予定を発表