BCL-2 タンパク質は、細胞のアポトーシスをブロックし、CLLでは過剰発現されている。ベネトクラックスは、アッヴィとジェネンテック(ロシュ子会社)が共同開発した薬剤で、米国では両社が共同販売し、米国外はアッヴィが単独で販売する。
ベネトクラックスの安全性と有効性は、17p 欠損の治療歴のあるCLL患者106 例を対象としたオープンラベル第2 相M13-982 試験で評価された。17p 欠損患者の特定は、FDA が承認したVysis CLL FISH Probe Kitにより行われた。主要評価項目の奏効率(ORR)は80%、最初の奏効が認められるまでの期間は治療開始から0.8 ヵ月(範囲;0.1~8.1 ヵ月)であった。