線維症を含む炎症性疾患に対する低分子治療薬の開発

02/04 BMY, Collaboration, Fibrosis

• BioMotiv and Bristol-Myers Squibb announce the Launch of Anteros Pharmaceuticals

ブリストルマイヤーズ・スクイブは、エール大学から導入した知的財産を応用して線維症を含む炎症性疾患に対する低分子治療薬を開発する専門子会社「アンテロス製薬」を設立した。2019年9月に発表したBioMotivとの戦略的パートナシップ契約に基づく最初のプロジェクトとなる。

アッヴィが嚢胞性線維症財団との戦略的提携を発表

Oct 24, 2019, AbbVie, Collaboration, Cystic fibrosis

AbbVie Announces Collaboration with Cystic Fibrosis Foundation

• ... a strategic collaboration in which AbbVie will develop a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) potentiator compound licensed from the Foundation. Under the terms of the agreement, AbbVie will advance the potentiator into clinical development for potential use in combination treatments for cystic fibrosis (CF). AbbVie is currently investigating combinations of potentiator and corrector molecules that target CFTR to improve outcomes for people with CF. more...
• 嚢胞性線維症財団（米国メリーランド州ベセスダ）との戦略的提携をアッヴィが発表した。財団が技術供与する嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（CFTR）増強剤の臨床開発に着手する。アッヴィはCF患者の転帰を改善するCFTR増強剤と中和分子の組み合わせを模索している。

（参考）
　アッヴィは2013年からベルギーのガラパゴス社と提携して嚢胞性線維症に関する制御因子の研究に取り組んでいる。昨年（2018年）10月には提携契約を改訂し、複数の開発品目のフェーズ３試験費用を単独で負担し、成功時には独占販売権を得ることとした。
　

希少病の嚢胞性線維症の治療薬KALYDECOの効能拡大をFDAが承認

　バーテックス（Vertex）の嚢胞性線維症治療薬KALYDECO（一般名：ivacaftor）を既に承認されている10 の突然変異の治療から33 に拡大する効能拡大である。FDAが追加の新たな臨床データなしでの効能拡大を承認するのは初めてである。今回の承認は検査室のデータに基づいて、疾患のさらなる稀な変異を効能に追加する際の今後の追加承認の手順を示唆するものと考えられる。
　嚢胞性繊維症は希少病で、米国の患者数は30,000 人と推定されている。これまでのKALYDECO の承認効能は、臨床データあるいはin vitro 検査データに基づいて、CFTR 遺伝子の1 つ以上に変異の有る2 歳以上の嚢胞性繊維症患者が対象となっていた。今回の効能拡大で嚢胞性繊維症患者の3%、900 人があらたに使用できることになった。

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