tafamidis のtransthyretin 型心アミロイドーシス(ATTR-ACT)の第3 相試験結果ESC で報告（８月27日）

ファイザーが開発中のtafamidis meglumine(tafamidis)の第3相ATTR-ACT試験の最新主要結果が報告された。野生型又は変異型(遺伝型)のトランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM；transthyretin amyloid cardiomyopathy）患者を対象とした本試験で、tafamidis 投与群において、プラセボ群と比較して、原因を問わない全死亡と心血管イベントによる入院回数を組み合わせた複合主要評価項目において、統計学的に有意な減少(P=0.0006)を示した。ATTR-CM は、進行性心疾患で致死的な希少疾病であり、適切に診断されていないことが多いのが現状で、現在、本疾患を適応症として承認された薬物療法は存在していない。本最新データは、ドイツのミュンヘンで開催された2018 年欧州心臓病学会(ESC)のHot Line Sessionで発表され、同時にNEJM 誌online版に掲載された。