FDA は、臨床医が患者に向けて適切な癌の治療法の選択を行う際の支援策として、特定の相当する体外診断検査と、使用される特定の腫瘍治療薬に関わる新しい自主的なパイロットプログラムを開始すると発表した。この試験的なプログラムは、未承認の診断法の使用に関する懸念や疑問に対処するために、製薬業界やその他の主要な関係者と協力するというFDA の取り組みを示している。
現在の方針では、特定の限られた状況においては、対応する CDx が薬事未承認の場合でも、FDA が CDx の使用を必要とする救命治療の承認を決定できることも規定している。このような場合、ラボ開発検査または薬事未承認検査(LDT；laboratory developed tests)として使用される検査が患者の治療法の決定に使用される。
2022/07/19
アルツハイマー病のタイムリーな診断を可能とするアミロイド血漿パネル
07/19, Roche, Diagnosis, Alzheimer's
Roche's Elecsys Amyloid Plasma Panel granted FDA Breakthrough Device Designation to enable a timely diagnosis of Alzheimer’s disease
- ロシュのエレクシス（Elecsys）アミロイド血漿パネルはアルツハイマー病のタイムリーな診断を可能とするFDAの画期的医療装置指定を賦与された。
2021/08/18
2021/05/31
FoundationOne Liquid CDx、オラパリブのBRCA 変異陽性前立腺癌に対するCDx の承認取得
中外製薬は、FoundationOne® Liquid CDx 癌ゲノムプロファイルについて、PARP 阻害剤リムパーザ (一般名：オラパリブ) のBRCA 遺伝子変異陽性の遠隔転移を有する去勢抵抗性前立腺癌(mCRPC) に対するコンパニオン診断として、厚生労働省より承認を取得した。
FoundationOne® CDx 癌ゲノムプロファイルとともに、組織またはliquid biopsy (血液検体)を用いた2 つの包括的ゲノムプロファイリング検査によりオラパリブの適応判定が可能となる。mCRPC 患者では組織検体の確保が課題となることがあるため、血液検体による検査は患者の治療を検討するための情報を得る検査として重要な選択肢となる。
今回の承認は、FoundationOne Liquid CDx 癌ゲノムプロファイルによりBRCA1/2 遺伝子変異を検出することで、エンザルタミド またはアビラテロン による前治療後に進行したBRCA1/2遺伝子変異陽性mCRPC に対するオラパリブ の使用について、適応判定の補助を可能にすることを目的としている。オラパリブのBRCA1/2 遺伝子変異陽性mCRPC における有効性・安全性は、第3 相PROfound 試験で検討され、2020 年12 月25 日にアストラゼネカが厚生労働省より承認を取得した。オラパリブ はアストラゼネカ およびMSD が共同開発・販売を行っている。
FoundationOne® CDx 癌ゲノムプロファイルとともに、組織またはliquid biopsy (血液検体)を用いた2 つの包括的ゲノムプロファイリング検査によりオラパリブの適応判定が可能となる。mCRPC 患者では組織検体の確保が課題となることがあるため、血液検体による検査は患者の治療を検討するための情報を得る検査として重要な選択肢となる。
今回の承認は、FoundationOne Liquid CDx 癌ゲノムプロファイルによりBRCA1/2 遺伝子変異を検出することで、エンザルタミド またはアビラテロン による前治療後に進行したBRCA1/2遺伝子変異陽性mCRPC に対するオラパリブ の使用について、適応判定の補助を可能にすることを目的としている。オラパリブのBRCA1/2 遺伝子変異陽性mCRPC における有効性・安全性は、第3 相PROfound 試験で検討され、2020 年12 月25 日にアストラゼネカが厚生労働省より承認を取得した。オラパリブ はアストラゼネカ およびMSD が共同開発・販売を行っている。
2020/08/07
FDA、リキッドバイオプシーと次世代シーケンシングを組み合わせた最初のCDxを認可
FDAは、次世代シーケンシング(NGS)技術を使用して、転移性非小細胞肺癌(NSCLC)のうち、致命的なタイプの転移性上皮成長因子受容体（EGFR）遺伝子の特定の種類の変異を有する患者を特定する最初のリキッドバイオプシーコンパニオン診断法(CDx)を承認した。この新診断検査法は、治療法を決定する際に使用される、NGSとリキッドバイオプシーの2つの技術を組み合わせて1つの診断テストとして最初の承認である。
Guardant 360 CDxは、以下の2つの技術を利用している。
1) リキッドバイオプシー； 血液サンプルを使用して医療従事者に患者の腫瘍に関する遺伝情報を提供する。標準的な組織生検と比較して、侵襲性が低く、再現性が高いことが特徴である。さらに、リキッドバイオプシーは、たとえば腫瘍の存在部位が標準的な組織生検が実施し難い場合などにも有用である。
2) NGS； ハイスループットの腫瘍プロファイリングとして知られている大パネルの遺伝子シーケンシングを使用する。従来の技術と比較して、NGSは、臨床医が腫瘍の組成をよりよく評価できるようにするために1回の検査で、どの変異が問題であるかを評価することが可能になる。Guardant 360 CDxアッセイは、NGS技術を使用して、一度に55の腫瘍遺伝子の変異を同時に検出することが可能である。
Guardant 360 CDxは、以下の2つの技術を利用している。
1) リキッドバイオプシー； 血液サンプルを使用して医療従事者に患者の腫瘍に関する遺伝情報を提供する。標準的な組織生検と比較して、侵襲性が低く、再現性が高いことが特徴である。さらに、リキッドバイオプシーは、たとえば腫瘍の存在部位が標準的な組織生検が実施し難い場合などにも有用である。
2) NGS； ハイスループットの腫瘍プロファイリングとして知られている大パネルの遺伝子シーケンシングを使用する。従来の技術と比較して、NGSは、臨床医が腫瘍の組成をよりよく評価できるようにするために1回の検査で、どの変異が問題であるかを評価することが可能になる。Guardant 360 CDxアッセイは、NGS技術を使用して、一度に55の腫瘍遺伝子の変異を同時に検出することが可能である。
2019/10/25
治療困難な小児および若年成人の癌治療に関する腫瘍RNA シーケンシング解析の比較研究
10 月25 日発行のJAMA Network Open 誌[2019;2(10):e1913968. doi:10.1001/jamanetworkopen. 2019.13968]にCalifornia 大学Santa Cruz 校(UCSC)の研究者らのグループが、治療困難な小児および若年成人の癌治療における腫瘍RNA シーケンシング解析の比較研究結果を報告した。DNA シーケンシングに比べて個々の小児癌の症例にRNA シーケンスを使用することにより、腫瘍の遺伝子発現に関してより効率的な標的とすることができる可能性を示唆する成績が得られたと結論している。
California 大学Santa Cruz’校のTreehouse 小児癌イニシアチブのConsortium の下で実施された。 2016 年1 月から2017 年3 月までに4 カ所の臨床試験施設で、合計128 人の患者から採取した144 の腫瘍検体の遺伝子発現が検討された。144 の腫瘍検体中、99 検体(68％)にRNA シーケンス解析の比較で有用性が示された。一方、DNA 変異は、74 検体中34 検体(46％)に有用性が認められた。また、腫瘍サンプルの36%に、RNA 解析のみに基づいて、ドラッガブルで過剰発現された遺伝子および/または経路が特定されたが、DNA の評価では見いだされなかった。
多くの場合、癌を引き起こすのはDNA 変異でなく、遺伝子発現の制御方法の変化に起因する発育過程でのエラーであり、この研究は、個別の精密医療の臨床試験での使用可能性を初めて示した。
California 大学Santa Cruz’校のTreehouse 小児癌イニシアチブのConsortium の下で実施された。 2016 年1 月から2017 年3 月までに4 カ所の臨床試験施設で、合計128 人の患者から採取した144 の腫瘍検体の遺伝子発現が検討された。144 の腫瘍検体中、99 検体(68％)にRNA シーケンス解析の比較で有用性が示された。一方、DNA 変異は、74 検体中34 検体(46％)に有用性が認められた。また、腫瘍サンプルの36%に、RNA 解析のみに基づいて、ドラッガブルで過剰発現された遺伝子および/または経路が特定されたが、DNA の評価では見いだされなかった。
多くの場合、癌を引き起こすのはDNA 変異でなく、遺伝子発現の制御方法の変化に起因する発育過程でのエラーであり、この研究は、個別の精密医療の臨床試験での使用可能性を初めて示した。
2019/04/21
ヤンセンのFGFR阻害薬erdafitinibを膀胱癌治療薬としてFDAが加速承認（4月12日）
FDA は、白金製剤含有化学療法の治療中または治療後に進行した、局所進行あるいは転移性膀胱癌の成人患者の治療薬として、ヤンセンのFGFR1、FGFR2、FGFR3 & FGFR4 阻害剤BALVERSA(erdafitinib)を加速承認制度の下で、Breakthrough Therapyおよび優先審査に指定して承認審査を行い、認可したと発表した。患者は、FDA が承認したコンパニオン診断法(CDx)を使用してBALVERSA の治療に選択することが義務づけられている。CDx はQIAGEN が開発した“Therascreen FGFR RGQ RT-PCR Kit”で、BALVERSA と同時に承認された。
BALVERSA の有効性は、化学療法による治療後に進行した、FGFR2 またはFGFR3 の遺伝子変異を伴う、局所進行または転移性膀胱癌患者87 人を登録した臨床試験で検討された。これらの患者における全体の奏効率は32.2%であり、2.3%が完全奏効(CR)を達成し、ほぼ30%が部分奏効(PR)を示した。奏効期間は平均5.5 カ月継続した。本試験の被験者の約4 分の1 は、これまでに局所進行または転移性膀胱癌患者の標準治療法である抗PD-L1 / PD-1 抗体療法の治療を受けていた。抗PD-L1 / PD-1 抗体療法に反応していなかった患者で、BALVERSA に対する反応が認められた。
BALVERSA の有効性は、化学療法による治療後に進行した、FGFR2 またはFGFR3 の遺伝子変異を伴う、局所進行または転移性膀胱癌患者87 人を登録した臨床試験で検討された。これらの患者における全体の奏効率は32.2%であり、2.3%が完全奏効(CR)を達成し、ほぼ30%が部分奏効(PR)を示した。奏効期間は平均5.5 カ月継続した。本試験の被験者の約4 分の1 は、これまでに局所進行または転移性膀胱癌患者の標準治療法である抗PD-L1 / PD-1 抗体療法の治療を受けていた。抗PD-L1 / PD-1 抗体療法に反応していなかった患者で、BALVERSA に対する反応が認められた。
2019/02/04
遺伝子変異解析プログラム「FoundationOne CDx 癌ゲノムプロファイル」の一変申請提出（1月18日）
中外製薬は、発売準備中の遺伝子変異解析プログラム「FoundationOne CDx 癌ゲノムプロファイル」に関して、NTRK 融合遺伝子陽性固形癌に対して販売承認申請中のentrectinib のコンパニオン診断法としての機能の追加に関する一部変更承認申請を、厚生労働省に提出した。
“FoundationOne CDx 癌ゲノムプロファイル”は、次世代シークエンサーを用いた網羅的癌関連遺伝子解析システムである。患者の固形癌組織から得られたDNA を用いて、324 の遺伝子における置換、挿入、欠失、コピー数の異常、および融合遺伝子などの変異検出、ならびにマイクロサテライト不安定性（Microsatellite Instability：MSI）や腫瘍の遺伝子変異量（Tumor Mutational Burden：TMB）などのゲノム・バイオマーカーを1 回の検査で検出することができる。癌関連遺伝子の包括的なゲノムプロファイリングおよび抗悪性腫瘍剤のコンパニオン診断の2 つの機能を併せ持った、国内で初の癌遺伝子パネル検査として2018 年12 月に厚労省から承認を取得している。
今回の申請は、 本プログラムによりNTRK 融合遺伝子(NTRK1、NTRK2、NTRK3 遺伝子と他の遺伝子の融合遺伝子)を検出することにより、entrectinib の適応判定の補助を可能にすることを目的として行った。entrectinib は、先駆け審査指定制度対象品目、希少疾病用医薬品の指定を受けており、非常に稀な遺伝子変異のNTRK 融合遺伝子陽性の固形癌を予定適応症として、中外製薬が2018 年12 月に承認申請を実施している。
entrectinib は、ROS1 融合遺伝子陽性局所進行、または転移性非小細胞肺癌(NSCLC)、またはNTRK1/2/3 融合遺伝子陽性の局所進行、または転移性固形癌を対象に臨床開発中の薬剤である。
“FoundationOne CDx 癌ゲノムプロファイル”は、次世代シークエンサーを用いた網羅的癌関連遺伝子解析システムである。患者の固形癌組織から得られたDNA を用いて、324 の遺伝子における置換、挿入、欠失、コピー数の異常、および融合遺伝子などの変異検出、ならびにマイクロサテライト不安定性（Microsatellite Instability：MSI）や腫瘍の遺伝子変異量（Tumor Mutational Burden：TMB）などのゲノム・バイオマーカーを1 回の検査で検出することができる。癌関連遺伝子の包括的なゲノムプロファイリングおよび抗悪性腫瘍剤のコンパニオン診断の2 つの機能を併せ持った、国内で初の癌遺伝子パネル検査として2018 年12 月に厚労省から承認を取得している。
今回の申請は、 本プログラムによりNTRK 融合遺伝子(NTRK1、NTRK2、NTRK3 遺伝子と他の遺伝子の融合遺伝子)を検出することにより、entrectinib の適応判定の補助を可能にすることを目的として行った。entrectinib は、先駆け審査指定制度対象品目、希少疾病用医薬品の指定を受けており、非常に稀な遺伝子変異のNTRK 融合遺伝子陽性の固形癌を予定適応症として、中外製薬が2018 年12 月に承認申請を実施している。
entrectinib は、ROS1 融合遺伝子陽性局所進行、または転移性非小細胞肺癌(NSCLC)、またはNTRK1/2/3 融合遺伝子陽性の局所進行、または転移性固形癌を対象に臨床開発中の薬剤である。
2018/07/29
IDH1変異陽性再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）に対する初めての経口治療剤TIBSOVOをFDAが承認（7月20日）
Agios Pharmaceuticals, Inc.(Agios)のTIBSOVO®(一般名：ivosidenib)が、FDAの承認した診断法で検出された感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1(IDH1)変異陽性の再発・難治性急性骨髄性白血病(r/rAML)の成人患者の治療法として承認された。TIBSOVO は、経口のIDH1 酵素標的阻害剤で、IDH1 変異陽性のr/rAML 患者に対する最初で唯一のFDA 承認の治療法になった。
本品はファストトラック、および希少病薬の指定を受けていた。FDA への承認申請は、r/r AML およびIDH1 突然変異陽性患者を対象にした臨床試験AG120-C-001 試験結果に基づいたものである。
TIBSOVO の治療に適したr/r AML 患者を選択するためのAbbott 社創製 RealTime™IDH1 コンパニオン診断法も同時に承認された。
LINK > 急性骨髄性白血病（AML)
本品はファストトラック、および希少病薬の指定を受けていた。FDA への承認申請は、r/r AML およびIDH1 突然変異陽性患者を対象にした臨床試験AG120-C-001 試験結果に基づいたものである。
TIBSOVO の治療に適したr/r AML 患者を選択するためのAbbott 社創製 RealTime™IDH1 コンパニオン診断法も同時に承認された。
LINK > 急性骨髄性白血病（AML)
2018/01/22
PARP 阻害剤リンパルザがBRCA変異陽性転移性乳がん効能追加のFDA 承認を取得（１月12日）
FDAは昨年10月にsNDA申請を受理し、優先審査に指定、審査期間３カ月で「BRCA遺伝子変異陽性・HER2受容体陰性の転移性乳がん患者に対する二次治療」として承認した。
PARP阻害薬として初めて卵巣がん以外の適応症となる乳がんで承認された。アストラゼネカと共同開発するメルク（MSD)は昨年7月に一時金16億㌦（最終予定85億㌦、9400億円）を支払い、アストラゼネカのPARP阻害薬およびMEK阻害薬を共同開発し、売上の50％を取得する戦略的提携を結んでいる。
追加承認された適応症は「生殖細胞系BRCA 遺伝子変異陽性(gBRCA)、HER2 陰性転移性乳がん」で「化学療法剤による術前、術後、あるいは転移巣治療を経験した患者を対象とする二次療法となる。また、ホルモン受容体(HR)陽性乳がんの患者は内分泌療法を優先した後、あるいは内分泌療法が不適切と考えられる場合に適応となる。BRCA遺伝子変異陽性の判断はFDA が同時承認したMyriad Genetics が開発したコンパニオン診断法によって行う。
FDAが優先審査の根拠としたOlympiAD 試験は、無作為化、オープンラベル、多施設共同、第3相試験である。BRCA1 またはBRCA2遺伝子変異のあるHER2 陰性転移性乳癌患者302 人を対象とし、リムパーザと試験担当医師が選択した化学療法(カペシタビン、エリブリンまたはビノㇾルビンの何れか1 剤)を比較した。リムパーザは、主要評価項目であるPFS の有意な延長を達成し、病勢進行または死亡のリスクを42%減少させた [ハザード比(HR)= 0.58; 95%CI 0.43-0.80; p=0.0009; 中央値 7.0 カ月vs. 4.2 カ月）。また、副次評価項目のPFS2 の改善が認められた(HR=0.57;95% CI: 0.40-0.83）。奏効率(ORR)は、化学療法群の28.8%に対して、リムパーザ群は59.5%と2 倍以上の効果を示した。
PARP阻害薬として初めて卵巣がん以外の適応症となる乳がんで承認された。アストラゼネカと共同開発するメルク（MSD)は昨年7月に一時金16億㌦（最終予定85億㌦、9400億円）を支払い、アストラゼネカのPARP阻害薬およびMEK阻害薬を共同開発し、売上の50％を取得する戦略的提携を結んでいる。
追加承認された適応症は「生殖細胞系BRCA 遺伝子変異陽性(gBRCA)、HER2 陰性転移性乳がん」で「化学療法剤による術前、術後、あるいは転移巣治療を経験した患者を対象とする二次療法となる。また、ホルモン受容体(HR)陽性乳がんの患者は内分泌療法を優先した後、あるいは内分泌療法が不適切と考えられる場合に適応となる。BRCA遺伝子変異陽性の判断はFDA が同時承認したMyriad Genetics が開発したコンパニオン診断法によって行う。
FDAが優先審査の根拠としたOlympiAD 試験は、無作為化、オープンラベル、多施設共同、第3相試験である。BRCA1 またはBRCA2遺伝子変異のあるHER2 陰性転移性乳癌患者302 人を対象とし、リムパーザと試験担当医師が選択した化学療法(カペシタビン、エリブリンまたはビノㇾルビンの何れか1 剤)を比較した。リムパーザは、主要評価項目であるPFS の有意な延長を達成し、病勢進行または死亡のリスクを42%減少させた [ハザード比(HR)= 0.58; 95%CI 0.43-0.80; p=0.0009; 中央値 7.0 カ月vs. 4.2 カ月）。また、副次評価項目のPFS2 の改善が認められた(HR=0.57;95% CI: 0.40-0.83）。奏効率(ORR)は、化学療法群の28.8%に対して、リムパーザ群は59.5%と2 倍以上の効果を示した。
2016/12/19
PARP阻害剤ルブラカ（RUBRACA）を進行卵巣癌の治療薬としてFDAが加速承認
FDAはClovis Oncology, Inc.が開発したPARP阻害剤RUBRACA（一般名：rucaparib）を、「化学療法による治療歴（2～3回）があり、FDAが承認するコンパニオン診断法でBRCA遺伝子病的変異が認められた進行卵巣癌」を適応症として承認した。RUBRACAは画期的治療法（BTD）および希少病薬の指定を受け、優先審査、審査費用の割引、上市後の独占期間延長、などの優遇策による支援を受けている。なお、FDAが同時に承認したFoundation Focus CDxBRCA コンパニオン診断法は、次世代シーケンシング（NGS）を用いた初のコンパニオン診断法である。
２回以上の化学療法歴のあるBRCA変異陽性の進行卵巣癌患者106人を登録した２本のシングルアーム臨床試験において、奏効率（ORR：主要評価項目）は54%、奏効期間の中央値は9.2 ヵ月であった。米国国立癌研究所（NCI）は、2016年に22,280人の女性が新たに卵巣癌と診断され、14,240人が本疾患で死亡していると推定している。卵巣癌患者の約15～20%にBRCA遺伝子の変異が認められる。
参考：
PARP阻害剤は、BRCA遺伝子が損傷しているがん細胞のDNA修復を阻害し、腫瘍の生育を減速・停止し、最終的に細胞死をもたらす。アストラゼネカが販売するオラパリブ（製品名Lynparza）は卵巣がん治療薬として2014年末に欧米同時に承認された。TESARO社が申請中のニラパリブ（niraparib)は卵巣がんで無増悪生存期間（PFS）を21か月へと４倍近く延長し、TESAROの株価は1年間で３倍となった。
BRCA遺伝子の変異は卵巣がんの他にも乳がん、前立腺がんでも確認されている。ヤンセン（J&J）はニラパリブを導入して前立腺がん治療薬として開発中。アッヴィが開発中のベリパリブは非小細胞肺がんを対象にカルボプラチン、パクリタキセルなど化学療法剤および放射線との併用療法としてFDAのオーファン指定を受けている。
２回以上の化学療法歴のあるBRCA変異陽性の進行卵巣癌患者106人を登録した２本のシングルアーム臨床試験において、奏効率（ORR：主要評価項目）は54%、奏効期間の中央値は9.2 ヵ月であった。米国国立癌研究所（NCI）は、2016年に22,280人の女性が新たに卵巣癌と診断され、14,240人が本疾患で死亡していると推定している。卵巣癌患者の約15～20%にBRCA遺伝子の変異が認められる。
参考：
PARP阻害剤は、BRCA遺伝子が損傷しているがん細胞のDNA修復を阻害し、腫瘍の生育を減速・停止し、最終的に細胞死をもたらす。アストラゼネカが販売するオラパリブ（製品名Lynparza）は卵巣がん治療薬として2014年末に欧米同時に承認された。TESARO社が申請中のニラパリブ（niraparib)は卵巣がんで無増悪生存期間（PFS）を21か月へと４倍近く延長し、TESAROの株価は1年間で３倍となった。
BRCA遺伝子の変異は卵巣がんの他にも乳がん、前立腺がんでも確認されている。ヤンセン（J&J）はニラパリブを導入して前立腺がん治療薬として開発中。アッヴィが開発中のベリパリブは非小細胞肺がんを対象にカルボプラチン、パクリタキセルなど化学療法剤および放射線との併用療法としてFDAのオーファン指定を受けている。
2016/10/09
PD-1阻害剤キートルーダの非小細胞肺がん臨床試験登録患者のPD-L1陽性率は28％
メルク（MSD）はESMO2016において、 抗PD-1抗体キートルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）の進行転移性非小細胞肺癌（NSCLC）を対象とした３本のグローバル臨床試験KEYNOTE-001（n=1,242）、KEYNOTE-010 （n=2,699）、および KEYNOTE-024（n=1,938）における登録患者のPD-L1発現状況を報告した。
PD-L1 の測定は、キートルーダで承認された唯一のCompanion 診断法PD-L1 IHC 22C3 pharmDx を用い、TPS≧50%を発現陽性と判定した。登録患者の総計5,879例のうち4,784例（81%）がPD-L1評価可能、そのうち1,596 例（33%）がTPS（陽性細胞の割合、tumor proportion score）が１％以下、1,832 例（38%）が１％以上/５０％以下（1%～49%）、1,356 例（28%）が５０％以上、と非常に高率であった。
（参考）
競合する抗PD-1受容体抗体オプジーボ（ブリストル・マイヤーズ）が非小細胞肺がん一次療法の効能追加をめざして失敗したCheckMate-026 試験では、PD-L1発現率５％以上を陽性としていた。
PD-L1 の測定は、キートルーダで承認された唯一のCompanion 診断法PD-L1 IHC 22C3 pharmDx を用い、TPS≧50%を発現陽性と判定した。登録患者の総計5,879例のうち4,784例（81%）がPD-L1評価可能、そのうち1,596 例（33%）がTPS（陽性細胞の割合、tumor proportion score）が１％以下、1,832 例（38%）が１％以上/５０％以下（1%～49%）、1,356 例（28%）が５０％以上、と非常に高率であった。
（参考）
競合する抗PD-1受容体抗体オプジーボ（ブリストル・マイヤーズ）が非小細胞肺がん一次療法の効能追加をめざして失敗したCheckMate-026 試験では、PD-L1発現率５％以上を陽性としていた。
2015/10/07
独メルクとファイザーの抗PD-L1抗体avelumabをFDAが迅速審査指定
独メルク（Merck KGaA）とファイザーが共同開発中の完全ヒト抗PD-L1モノクローナル抗体（mAb）avelumabアベルマブを悪性皮膚癌の一種であるMerkel細胞癌（MCC）に対する治療法としてFDAがファスト・トラックに指定した。本剤は9月21日には希少病薬に指定されている。
ファスト・トラック指定の根拠となったのは、少なくとも1回の化学療法後に進行した転移性MCCにおけるアベルマブの安全性と有効性を評価する第2相試験（JAVELIN Merkel200試験）などである。本試験は、アジア太平洋、オーストラリア、欧州および米国で実施され、現在88名が登録されている。
アベルマブの臨床開発プログラムは、MCCのほか、乳癌、胃癌・消化器癌、頭頸部癌、中皮腫、メラノーマ、非小細胞肺癌、卵巣癌、腎細胞癌、尿路上皮（膀胱）癌など、15種類の癌腫を対象に1,000例以上を登録して進行中である。
また、9月24日には両社はDAKOとコンパニオン診断法（CoDx）開発の契約を締結した。
ファスト・トラック指定の根拠となったのは、少なくとも1回の化学療法後に進行した転移性MCCにおけるアベルマブの安全性と有効性を評価する第2相試験（JAVELIN Merkel200試験）などである。本試験は、アジア太平洋、オーストラリア、欧州および米国で実施され、現在88名が登録されている。
アベルマブの臨床開発プログラムは、MCCのほか、乳癌、胃癌・消化器癌、頭頸部癌、中皮腫、メラノーマ、非小細胞肺癌、卵巣癌、腎細胞癌、尿路上皮（膀胱）癌など、15種類の癌腫を対象に1,000例以上を登録して進行中である。
また、9月24日には両社はDAKOとコンパニオン診断法（CoDx）開発の契約を締結した。
2013/07/12
ベーリンガー・インゲルハイム（BI）の分子標的抗がん剤GILOTRIF を米国FDAが承認 [7/12]
GILOTRIF（一般名：afatinib）はBI社にとって初めての抗がん剤となるが自社起源、単独開発、申請から8ヶ月でのFDA承認、と手際がよかった。転移性非小細胞肺癌（NSCLC）を適応症とする分子標的薬で上皮成長因子受容体（EGFR）を阻害する。EGFR遺伝子変異に対するコンパニオン診断法と同時に承認された。
FDAのオンコロジー部門長Pazdur医学博士は「分子レベルの病因解明が進み、治療困難な転移性NSCLCに対して今年2つ目の治療薬を承認できた」とコメント。5月にはGILOTRIFと同様のEGFR阻害剤タルセバ（ロシュ／アステラス製薬）もコンパニオン診断と共に1次療法（効能拡大）が承認され、売上高は2012年13億ドル（1300億円）から大幅に増加する見込みだ。競合新薬の影響を上回る市場拡大が期待される。
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