大鵬薬品と Phost’ in Therapeutics、GnT-V 阻害剤 PhOx430 に関するオプション契約を締結

Phost’ in Therapeutics SAS(Phost’in)は、フランスの Montpellier を拠点とし、アカデミアからのスピンオフ企業である。大鵬薬品工業(株)(大鵬薬品)と Phost’inは、Phost’inが開発を進めている GnTV(Nacetylglucosaminyltransferase-V )を標的とした低分子化合物PhOx430 に対して、大鵬薬品がオプション行使権を取得するオプション契約を締結した。
PhOx430 は、免疫反応の抑制、癌の増殖、さらには線維化組織の形成に関与するN 結合型 glycosyl 化酵素 GnT-V を標的とするfirst-in-class の N-結合型 glycosyl 化阻害剤であり、現在、欧州において、進行性固形癌患者を対象にした第 1/2 相 PhAST 試験で評価されている。PhOx430 は、特許を取得している化学 library と最先端のスクリーニング技術を組み合わせ、癌やその他の重篤な免疫炎症性疾患の治療薬として、選択的な N-結合型 glycosyl 化阻害剤を創出するユニークな Phost'ScreenTM技術基盤で創製された最初のプログラムである。

FDA, 切除不能進行･再発大腸癌に対するロンサーフのsNDA優先審査

大鵬薬品とその米国子会社Taiho Oncology, Inc.(Taiho)は、ㇷルオロピリミジン、 オキサリプラチンおよびイリノテカンベースの化学療法、抗VEGF療法、RAS野生型の場合は抗 EGFR療法の治療歴のある転移性大腸癌の成人患者を対象にしたベバシズマブとの併用に関するとりロンサーフ(一般名：トリフルリジン・チピラシル)のsNDAを、FDAが受理し優先審査に指定したと発表した。FDA は、審査終了目標日(PDUFA action date)を 2023年8月13日に設定した。
米国におけるロンサーフの sNDA は 、2レジメンの前治療歴の有る、切除不能進行・再発大腸癌を対象とし、ロンサーフ単剤療法とロンサーフとベバシズマブの併用療法を評価した、オープンラベル、無作為化、の国際共同比較第3相SUNLIGHT 試験データに基づいている。主要評価項目のOSの中央値は、併用療法群10.8カ月、単剤療法群7.5カ月で、ハザード比(HR)＝0.61(95%CI：0.49-0.77）、p＜0.001と併用療法群が有意に延長した。12カ月のOS率は併用療法群が43%、単剤療法群が30%であった。

ブレクスピプラゾールのアルツハイマー 型認知症に伴う行動障害sNDA、FDA 諮問委員会承認勧告

大塚製薬とH. Lundbeck A/S(Lundbeck)の抗精神病薬レキサルティ（一般名：ブレクスピプラゾール）について、アルツハイマー型認知症に伴う行動障害(AD agitation)の治療に関わる効能追加の一変承認申請(sNDA)が、FDA の精神薬物諮問委員会(PDAC)、および末梢・中枢神経系薬物諮問委員会(PCNSDAC)の合同諮問委員会において審議された。
本会議では、諮問委員会による投票が行われ、「申請者(大塚製薬およびLundbeck）はAD agitation の患者群の中で、ブレクスピプラゾールがリスクを上回るベネフィットを示す患者群を特定する十分なデータを提供しているか」というFDA の質問に対し、肯定的な見解(賛成9：反対1)が示された。事前に公開されたFDA の同会議でのブリーフィングに、「申請者は、有効性を証明する実質的な証拠を提出しているようにブリーフィング思われる」との結論を示しており、FDA からもサポートを受けた申請内容と評価される。 2023 年5 月10 日に設定されているPDUFA による審査終了目標日に向けて現在FDA で承認審査が行われている。承認された場合、ブレクスピプラゾールは米国において本効能を有する初めての抗精神病薬となる。

FDA、フチバチニブを前治療歴の有る切除不能局所進行/転移性肝内胆管癌治療薬として承認

大鵬薬品の米国子会社Taiho Oncology, Inc.が、FGFR阻害剤フチバチニブ (開発コード：TAS-120、米国製品名：LYTGOBI®、剤形：錠剤、以下本剤)について、「前治療歴を有するFGFR2融合遺伝子、またはその他の再構成を伴う切除不能な局所進行または転移性肝内胆管癌」の効能でFDAより承認を取得した。
フチバチニブは、FGFR(線維芽細胞増殖因子受容体) 1、2、3 & 4を選択的に阻害する経口のチロシンキナーゼ阻害剤であり、選択的にFGFR1-4のATP結合部位に結合しFGFRを介するシグナル伝達経路を阻害することで、FGFR1-4遺伝子異常を持つ腫瘍細胞の増殖を抑制し細胞死を誘導する。化学療法等の前治療歴のある胆管癌を含む、FGFR1-4に遺伝子異常を持つ進行固形癌治療薬として、単剤又は他の化学療法等との併用で開発を進めている。
本製品の承認審査は、Real-Time Oncology Review(RTOR) Pilot Program、FDA迅速プログラム(Expedited Programs)には、Fast Track指定、Breakthrough Therapy指定、加速承認経路(Subpart H)、優先審査指定が含まれるが、これらの4経路がすべて適用された。また、申請者が自主的に提出するAssessment Aidも使用された。本承認申請(NDA)は2022年1月31日に提出され、約8カ月後の9月30日にType IのNMEとして承認された。

EC、ループス腎炎治療薬としてcalcineurin 阻害剤LUPKYNISの販売承認認可

大塚製薬(株)は、欧州委員会(EC)より、成人の活動性ループス腎炎の効能でLUPKYNIS®(一般名：ボクロスポリン)の中央審査方式による販売承認を取得した。この承認の意思決定は、欧州連合(EU)加盟国27 カ国とEEA のアイスランド、ノルウェー、Lichtensteinリヒテンシュタイン及び北アイルランド(実質的にEU 市場に残留するが、議定書による英国関税規則に準拠)に適用される。本剤は欧州において成人の活動性ループス腎炎を対象とした初めての経口治療薬となる。 ボクロスポリンは、Aurinia Pharmaceuticals Inc.(本社：ヴィクトリア、カナダ)(Aurinia)が、自己免疫疾患である全身性エリテマトーデス(SLE)の最も深刻な合併症の1 つとされるループス 腎炎を対象に開発した新規の経口免疫抑制剤である。T 細胞の増殖・活性化に重要な酵素であるカルシニューリンを阻害することで免疫抑制作用を発揮する。Aurinia は、2021 年1 月FDA より、成人の活動性ループス腎炎の効能で販売承認を取得している。大塚製薬は、2020 年12 月に日本と欧州における独占的開発販売権をAurinia から取得するライセンス契約を締結した。

非営利共同体による結核治療薬の開発

 08/17 Janssen, Tuberculosis 

PAN-TB Collaboration to Advance Investigational Tuberculosis Drug Regimens to Phase 2 Clinical Trials

• ヤンセンも参画するPAN-TB コラボレーションによって開発中の結核治療薬レジメンが第 2 相臨床試験に進んだ。

Paradise™超音波腎Denervation System、高血圧患者 RADIANCE-II 試験主要評価項目達成

大塚ホールディングス(株)の100%子会社大塚メディカルデバイス(株)とその米国子会社ReCor Medical 社(ReCor)は、高血圧症患者を対象にした Paradise™超音波腎デナベーションシステム(uRDN)の RADIANCE-II 米国FDA IDE(Investigational Device Exemption) ピボタル試験において、有効性の主要評価項目を達成したと発表した。
sham 群との比較において、2 カ月後の日中自由行動下、収縮期血圧(DaytimeASBP)は、統計学的に有意な低下を示した。ピボタルRADIANCE-II 試験は米国 FDA の IDE(医療機器の臨床試験開始にあたって申請する、医薬品のIND に相当)下で実施された無作為化、sham 対照比較試験で、コントロール不良の高血圧症患者を対象にしている。8 カ国 60 施設以上の試験施設において、2 剤を上限に薬剤を服用していた軽-中等度の高血圧症を有する被験者 224 人が、薬物治療を中止した状態で無作為に割付けられた。
RADIANCE-II 試験は、高血圧症患者を対象にした RADIANCE Global Program の中の 3番目で、かつ最大規模の無作為化 sham 対照試験である。同プログラムのはじめの 2 本の試験、RADIANCE-HTN SOLO では軽‐中等度の高血圧症患者を対象に、TRIO 試験では降圧剤を服用しているにもかかわらず効果が見られない高血圧症患者を対象にしている。両試験ともに、有効性の主要評価項目を達成している。今回の RADIANCE-II 試験により、ReCor社は、3 本の試験でそれぞれ有効性を確認し、RADIANCE Global Program としては、無作為化で、計500 人を超える被験者が試験に参加した。さらに、ReCor 社では、コントロール不良の高血圧症患者約3,000 人を対象とする Global Paradise System(GPS)レジストリ研究を開始している。

抗精神病薬brexpiprazole 第3 相試験, アルツハイマー型認知症に伴う行動障害に対し有効性確認

大塚ホールディング(株)及び同社の 100%子会社大塚製薬(株)と H. LundbeckA/S(Lundbeck)は、アルツハイマー型認知症に伴う行動障害(agitation)の効能追加を目的としたbrexpiprazole(OPC-34712)のグローバル第 3 相 試験の結果速報で、予め設定した基準を達成し、本剤の有効性が確認されたと発表した。本新規抗精神病薬は、大塚製薬が創製した独自の薬理作用を有する化合物で、2015 年7 月に米国で「成人の大うつ病補助療法」および「成人の統合失調症」の 2 つの効能で承認され、現在、統合失調症治療薬として、約 60 カ国で展開している。 2017年にHealth Canada から、2018 年にはEU から統合失調症治療薬として承認されている。
速報では、アルツハイマー型認知症に伴うagitation 症状を有する患者に対して、主要有効性評価項目として使用したベースラインから 12 週目までの Cohen-Mansfield Agitation Inventory (CMAI)総スコアの変化量の平均値で、brexpiprazole 2 mg または 3 mg 群はプラセボ群と比較して統計学的な有意差(p=0.0026)をもって有効性を示した。また、主要副次評価項目であるagitation に関連した Clinical Global Impression-Severity Illness(CGI-S9においても統計学的な有意差(p=0.0055)を以って有効性を示した。

大塚製薬、阪大とCD98 重鎖を認識する新規抗腫瘍抗体R8H283 の独占的ライセンス契約

国立大学法人大阪大学(大阪大学)と大塚製薬は、大阪大学大学院医学系研究科が同定したCD98 重鎖を認識する新規抗体R8H283 について、大阪大学が大塚製薬に全世界におけるR8H283 を利用した製剤の独占的な実施権を許諾する契約を締結したCD98 重鎖は、様々な組織で発現し、細胞膜上でCD98 軽鎖とヘテロ2量体を形成して、アミノ酸トランスポーターとして機能する。また、CD98 重鎖は複数の癌種において高発現していることが知られている。
R8H283は、大阪大学大学院医学系研究科の保仙直毅教授(血液・腫瘍内科学)らの研究グループで同定された抗CD98 重鎖抗体である。R8H283 は多発性骨髄腫(MM)に特異的な結合を示す。骨髄腫細胞と正常血液細胞に発現するCD98 重鎖の糖鎖修飾の違いがその骨髄腫特異性の原因である可能性を示唆した。さらに、マウスを用いた実験において、R8H283 の投与により、正常細胞が傷害されずに、骨髄腫細胞のみが特異的に排除されることを示した。本年2 月、動物モデルを用いた試験において、R8H283 が顕著な抗腫瘍効果を示したことを発表した。

抗精神病薬REXULTI、小児(13～17 歳)における統合失調症の効能をFDA が追加承認

大塚製薬とデンマークのH Lundbeck A/S(Lundbeck)は、米国において優先審査の指定を受けていた「13 歳から17 歳の小児における統合失調症の治療」に対するREXULTI®(brexpiprazole) 錠の効能追加について、FDA から承認を取得したと発表した。
REXULTIは、非定型抗精神病薬で、大塚製薬が創製した独自の薬理作用を有する新規化合物で、Lundbeck と共同開発した品目である。セロトニン5-HT1A 受容体及びドパミンD2 受容体に対して部分アゴニスト作用を、セロトニン5-HT2A 受容体に対してはアンタゴニスト 作用を有する「serotonin‐dopamine activity modulator：SDAM」である。2015 年7 月に米国で「成人の大うつ病補助療法」および「成人の統合失調症」の二つの効能が同時承認され、現在、統合失調症治療薬として、約60 カ国で展開している。また、アルツハイマー型認知症に伴う行動障害や心的外傷後のストレス障害(PTSD)の適応などについても臨床開発を進めている。

FDA、大鵬薬品創製FGFR 阻害剤futibatinib(TAS-120)を進行胆管癌治療藥としてBT 指定

大鵬薬品工業(株)(大鵬薬品)が開発中の共有結合型FGFR 阻害剤futibatinib(TAS-120)が、前治療歴を有するFGFR2 遺伝子再構成(融合遺伝子を含む)を伴う進行胆管癌の治療薬として、FDA よりBreakthrough Therapy(BT)の指定を取得した。futibatinibは、 FGFR1, 2, 3, 4 の低分子阻害剤である。選択的かつ不可逆的に FGFR1-4 のATP 結合ポケットに結合することにより FGFR 媒介シグナル伝達経路を阻害し、腫瘍細胞の増殖を抑制し、FGFR1-4 遺伝子異常を持つ腫瘍の細胞死を増加させる。化学療法などの前治療歴がある胆管癌患者を含むFGFR1-4 遺伝子異常進行固形癌への治療薬として開発されている。胆管癌治療薬としてFDA の希少病薬指定を2018 年 5 月に受けている。

大塚製薬が Akebiaと共同開発中の腎性貧血治療薬vadadustat

 3 月 30 日、大塚製薬は、Akebia Therapeutics, Inc.(米国 Cambridge, Massachusetts)(Akebia) と共同開発を進めている経口腎性貧血治療薬 vadadustat について、Akebia が、透析期および 保存期における成人の慢性腎臓病(CKD)に伴う貧血治療藥として、FDA に新薬承認申請 (NDA)を提出したと発表した。 1. NDA の根拠とした臨床試験：Wainwright Global Life Sciences Conference 3 月 9 日発表。

2. 大塚製薬専務取締役 医薬品事業担当 Kabir Nath 氏のコメント：「当社はサムスカ/ジン アークを中心に循環器・腎領域を最重点領域の一つとしてグローバルに展開している。Akebia が創製した経口腎性貧血治療薬の本剤が当社のポートフォリオに加わることで、慢性腎臓病 に罹患している患者の標準治療法に利便性の高い新たな選択肢を提供できることを楽しみに している」と述べている。 

3. Akebia CEO John P. Butler,氏のコメント：「透析中の成人患者および透析を受けていない 成人患者の両方の CKD による貧血の治療薬としての vadadustat の NDA の提出は、Akebia と そのパートナーだけでなく、この疾患を患っている患者にとっても重要なマイルストンの達 成を示している。Akebia のチームと我々のコラボレータの大塚製薬は、vadadustat の 36 本に わたる臨床試験で 8,000 人を超える患者からの実質的なデータを含む、この包括的な NDA 提 出の準備に優れた仕事を進めてきた。審査の過程の中で FDA と協力することを楽しみにし ており、規制当局の承認を条件に、患者の利益のために vadadustat を前進させるためにパー トナーとの協力を継続できることを楽しみにしている。」と述べいる。

4. 両社の提携契約： 2016 年に米国における共同開発・共同販売の契約を締結した。2017 年の契約拡大に伴い、欧州では両社が共同開発および大塚製薬が販売、日本と中南米を除く その他の地域＊では、大塚製薬が独占的に開発および販売を実施する権利を有している。 *田辺三菱製薬がライセンスを取得している日本・アジア諸国（台湾、韓国、シンガポール、 マレーシア、インドネシア他）以外の国。 

5. vadadustat：低酸素誘導性因子(Hypoxia Inducible Factor；HIF)の分解酵素である低酸素誘 導性因子 prolyl 水酸化酵素（HIF Prolyl Hydroxylase ; HIF-PH）を阻害することにより、 erythropoietin 転写因子である HIF を安定化・調整する働きをする。HIF は、酸素濃度の変化 に応答し、赤血球の産生に関与する遺伝子発現を制御する。vadadustat は、標高が高くなって 酸素濃度が低下した時に、人体が低酸素状態に自然に適応するメカニズムと同じ作用で作動 する。人体は低酸素状態では、HIF の産生を上昇させる。この HIF は erythropoietin 産生を導 くのみでなく鉄輸送能を改善する働きもあり相互依存的プロセスを調整することで、赤血球 の産生を高め、結果として酸素運搬を改善する。

大塚製薬とAkebia、共同開発中の腎性貧血治療薬のvadadustat のNDA をFDA に提出

大塚製薬がAkebia Therapeutics, Inc.(米国Cambridge, Massachusetts)(Akebia)と共同開発を進めている経口腎性貧血治療薬vadadustat について、透析期および保存期における成人の慢性腎臓病(CKD)に伴う貧血治療藥として、FDA に新薬承認申請(NDA)を提出した。
Vadadustatは、低酸素誘導性因子(HIF)の分解酵素である低酸素誘導性因子prolyl 水酸化酵素（HIF-PH）を阻害することにより、エリスロポエチン転写因子であるHIF を安定化・調整する働きをする。HIF は、酸素濃度の変化に応答し、赤血球の産生に関与する遺伝子発現を制御する。vadadustat は、標高が高くなって酸素濃度が低下した時に、人体が低酸素状態に自然に適応するメカニズムと同じ作用で作動する。人体は低酸素状態では、HIF の産生を上昇させるが、HIF はエリスロポエチン 産生を導くのみでなく鉄輸送能を改善する働きもあり相互依存的プロセスを調整することで、赤血球の産生を高め、結果として酸素運搬を改善する。

FDA/Health Canada、Astex 申請のINQOVI (ASTX727)をMDS・CMML 治療藥として承認

大塚製薬および米国子会社Astex Pharmaceuticals, Inc.(Astex)、大鵬薬品および米国子会社Taiho Oncology, Inc.(Taiho Oncology)が開発中の新規抗癌剤INQOVI (decitabine＋cedazuridine)(経口C-DEC：ASTX727)配合錠について、骨髄異形成症候群(MDS)と慢性骨髄単球性白血病(CMML)治療薬として、Project Orbis イニシアチブの一環としてFDA がCanada Health と共同で承認した。
INQOVI (経口C-DEC)は、Astex 社が創製したDNA methyl 化阻害剤DACOGEN (decitabine、剤型：注射剤)の有効成分に、経口投与時のdecitabine の分解を抑制する新規代謝酵素阻害剤cedazuridine を加えた世界初の経口DNA methyl 化阻害配合剤である。

メルクと大鵬薬品グループが低分子抗がん剤の開発で戦略的提携

01/06 MRK, Collaboration, Taiho and Astex (Otsuka)

• Merck Establishes Strategic Oncology Collaboration with Taiho and Astex

メルクは大塚ホールディングス傘下の大鵬薬品およびAstex社とオンコロジー領域での戦略的提携を確立したことを発表した。

　KRASがん遺伝子など、すでに開発標的となっている腫瘍メカニズムに対する低分子阻害薬の開発をめざす。大鵬薬品およびAstexは低分子治療薬の候補物質をメルクに提供する対価として一時金５千万ドル（60憶円）、さらに開発段階と売上目標達成に応じてマイルストーン総額25億ドル（2800億円）および売上高に対するロイヤリティを受領する。

　KRASは、ヒトの癌において最も高頻度に変異が認められる癌遺伝子の1 つで、膵癌のうち約90%、非小細胞肺癌(NSCLC)のうち20%に起こると推測されており、予後不良因子としての報告もある。広範な抗癌スペクトルが期待される。

　大鵬薬品、Astex、MSD は、本契約下で各々の研究プログラムにある前臨床段階の候補化合物やそのデータ、専門的知識と技術を共有する。低分子阻害剤の候補化合物の独占的グローバルライセンスをMSD に付与する対価として、大鵬薬品とAstex は契約一時金5,000 万US$、本契約から生じる複数の化合物における開発、承認・販売に関わるマイルストン達成に伴い、合計で最大約25 億US$、また売上に対する段階的なロイヤルティを受領する権利を得る。MSD は研究開発資金を提供し製品の全世界での商業化を行う。大鵬薬品は日本における共同での商業化、東南アジアの一部で販促権を保有する契約内容である。

経口DNA メチル化阻害配合剤ASTX727、骨髄異形成症候群に対する第3相試験に成功

大塚製薬の米子会社Astex Pharmaceuticals, Inc.(Astex)が開発中の骨髄異形成症候群(MDS)を対象とした抗癌剤で、経口DNA メチル化阻害配合剤ASTX727 の第3 相試験でポジティブな結果が得られた。本剤は2014 年にEisai Inc.から権利を取得した。本剤は、DNA メチル化阻害剤DACOGEN(decitabine)に新規代謝酵素阻害剤cedazuridine を加えた世界初の経口DNA メチル化阻害配合剤である。
第3 相試験は、18 歳以上の未治療の中間～高リスクMDS 患者を対象にした、本剤と静注用（IV）decitabine の多施設共同、無作為化、非盲検、クロスオーバー比較試験である。被験者は本剤を1 日1 回(QD)5 日間服用後、23 日間休薬することを1 サイクルとする群と、対照薬であるIV 製剤decitabine 20 mg/m2 QD、5 日間静注後、23 日間休薬することを1 サイクルとする群に1：1 に無作為に割り付けた。1 サイクル終了後に投与薬剤を入れ替え、3 サイクル目以降は両群とも本剤を投与するというデザインで、本剤ならびにIV decitabineの薬物動態および薬力学、安全性、忍容性を比較検討した。
主要評価項目であるASTX727 群とIV decitabine 群の5 日間の有効成分のdecitabine の暴露量を2 サイクル終了後のデータで比較して同等性が証明された。また、副次評価項目の安全性と忍容性ならびに薬力学評価では、IV decitabine 群と同程度であった。現在承認済みのメチル化阻害剤は、静注製剤のため通院治療が必要となるが、経口剤ASTX727 はMDS 患者の負担を減らせることから、新治療の選択肢になると考えられる。

FDA、ロンサーフの切除不能進行胃・食道胃接合部腺癌の効能追加承認

FDA は、大鵬薬品のロンサーフ(一般名：トリフルリジン・チピラシル, TAS-102)に関して、FDA からㇷルオロピリミジンと白金製剤、およびタキサン またはイリノテカン の何れか、および適切であればHER2/neu-標的療法を含む、少なくとも2 レジメンの治療歴がある成人の転移性胃腺癌および食道胃接合部腺癌(GEJ)の治療法として効能追加の一変申請(sNDA)を承認した。
承認申請の根拠としたTAGS 試験(NCT02500043)は、国際共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照第3 相で、これまでに少なくとも2 レジメンの化学療法歴のある転移性胃癌あるいはGEJ 患者507 人を無作為に2：1 に割り付け、ベスト・サポーティブ・ケア(BSC)と、28 日を1 サイクルとしてロンサーフ 35 mg/m2経口、第1～5 日、第8～12 日に1 日2 回の併用投与(n=337)、およびBSC と プラセボとの併用投与(n=170)を、病勢進行あるいは耐え難い副作用発現まで継続した。主要評価項目のロンサーフ投与群の全生存期間(OS)の中央値5.7 カ月(4.8, 6.2)に対して、プラセボ投与群のそれは3.6 カ月(3.1, 4.1)(HR : 0.69; 95%CI; 0.56, 0.86; p=0.0006)であった。また、副次評価項目のロンサーフ投与群の無増悪生存期間(PFS)の中央値はプラセボ 投与群よりも長期であった(HR：0.56; 95%CI; 0.46, 0.68; p<0.0001)。

大塚製薬とProteus、精神疾患領域でエビリファイ マイサイトを含むデジタルメディスンの契約拡大

大塚製薬と米国カリフォルニア に拠点を置くProteus Digital Medicine(Proteus)は、両社の関係強化とグローバルな協業の拡大契約を締結したと発表した。本契約に伴い、大塚製薬はProteus に8,800万$を支払う。これにより両社は今後5 年にわたり、エビリファイ マイサイトを含む精神疾患領域におけるデジタルメディスンの更なる開発と商業化を進める。
エビリファイ マイサイトキットは、薬剤とデバイスを組合せた製品で、成人の統合失調症、双極性障害、大うつ病の補助療法が適応である。胃から発信されるシグナルをキャッチするセンサーパッチを左胸郭下部に貼って使用する。検出されたシグナルは医療専門家のi-phone やtablet 端末などに転送されて、患者の服薬状況ならびに患者の体調などの総合的なケアに関わる基本情報をリアルタイムに管理出来る。医薬品と医療機器のセンサーの組合せ製品のNDA 申請は、FDA にとって最初の審査品目である。

タカラバイオ、大塚製薬とNY-ESO-1・siTCR 及びCD19・CAR 遺伝子治療の提携契約締結

タカラバイオ(タカラ)は、大塚製薬(大塚)とNY-ESO-1・siTCRTM 遺伝子治療薬(開発コード番号：TBI-1301、TBI-1301-A)及びCD19・CAR 遺伝子治療薬(開発コード番号：TBI-1501)の、日本国内における共同開発・独占販売に関する契約を締結した。
NY-ESO-1・siTCRTM 遺伝子治療は、 癌患者から採取したリンパ球(T 細胞)に癌細胞を特異的に認識するTCR 遺伝子を体外で導入し、培養によって増殖させた後に治療薬として患者に輸注する治療法である。TCR 遺伝子が導入されたリンパ球が、癌細胞を特異的に認識して攻撃し、消滅させる効果が期待される。現在、日本国内においては、滑膜肉腫を対象とした第1/2 相試験を実施中である。また本治療薬は2018 年3 月27 日に厚労省の『先駆け審査指定制度』の対象品目に指定されている。
CD19・CAR 遺伝子治療は、 急性リンパ芽球性白血病(ALL)を含む多くのB 細胞性リンパ腫およびB 細胞の表面に発現しているCD19 タンパク(抗原)を特異的に認識するCAR(キメラ抗原受容体)の遺伝子を、患者由来のリンパ球に導入し、再び輸注する治療法である。現在、日本国内においては、成人のALL に対する第1/2 相試験を実施中である。