Merck/MSD の抗PD-1 抗体キイトルーダ(一般名：ペムブロリズマブ)を癌免疫療法試験ネットワーク(CITN)のCITN-09 / KEYNOTE-017 試験結果に基づいて、再発・局所進行又は転移性Merkel 細胞癌(MCC)の成人と小児患者の治療薬としてFDA が承認した。
これまでに全身療法を受けていない再発性局所進行又は転移性MCC 患者を対象とした第2 相試験で、KEYTRUDA 単剤療法が、奏効率56%を示したことが評価された。本効能のsBLA は、希少病薬の指定を受け、2018 年6月29 日に申請され腫瘍の奏効率と奏効の持続性に基づいて加速承認制度の下で承認された。本承認効能の継続には、確認試験で臨床上のベネフィットの証明が承認条件になっている。
KEYNOTE-017 試験において治療を受けた患者50 人の年齢の中央値は71 歳(範囲；46〜91 歳、80%は65歳以上)、 68%が男性、90%が白人で、ECOG スコアは0(48%)と1(52%)であった。患者の14%がIIIB 期、86%がIV 期であった。局所性または局所性疾患を有する患者については、84%が以前に手術を受け、そして70%が以前に放射線療法を受けていた。
