Novartis announces NEJM publication of three pivotal trials showing durable and potent efficacy of inclisiran, an investigational first-in-class siRNA cholesterol-lowering therapy
ノバルティスが開発中のsiRNA医薬インクリシランによるコレステロール低下治療が持続性と十分な有効性を示した３本の申請用臨床試験がNEJM誌に掲載された。
（参考）
ノバルティスは昨年（2019年）11月に1兆円（97億ドル）を投じ、核酸医薬インクリシランの承認申請を間近に控えていたThe Medicines Company（TMC）を買収統合した。インクリシランはPCSK9 メッセンジャーRNA を標的とする si（化学的合成低分子干渉）RNA医薬である。TMCはAlnylamから導入して開発していた。
アンチセンスや siRNA に代表される核酸医薬品は、これまで治療が難しかった遺伝性疾患や難治. 性疾患に対する新しいモダリティとして注目を集めている。従来の核酸医薬開発では生体内における. 安定性や有効性に課題があったが、修飾核酸技術や DDS ...
