第3 相TOPAZ-1 試験は、切除不能な進行または肝内および肝外胆管癌を含む転移性胆道癌、および胆嚢癌（乳頭癌は除外された）の685 人の患者を対象に、化学療法(ゲムシタビン とシスプラチン)を併用したイミフィンジ (イミフィンジ 併用群)の1 次療法を、化学療法を併用したプラセボ (化学療法群)と比較する、無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同第3 相試験である。
中間分析では、イミフィンジ 併用群では、死亡リスクが20%減少した [ハザード比(HR)= 0.80；95%CI；0.66-0.97; 両側p = 0.021]。OS 中央値は12.8カ月、化学療法群では11.5カ月であった。2 年生存率は、化学療法群の10%に対して、イミフィンジ併用群は25%と推定された。イミフィンジ併用群は病勢進行または死亡のリスクを25%減少させた（HR=0.75; 95%CI；0.64-0.89; 両側p = 0.001）。PFS 中央値はイミフィンジ併用群で7.2カ月に対し、化学療法群では5.7 カ月であった。 奏効率(ORR)はイミフィンジ 併用群で26.7%、化学療法群では18.7%であった。
