RNA干渉薬による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療

 07/26, Biogen, ALS, RNAi

FDA Accepts Biogen’s New Drug Application and Grants Priority Review of Tofersen for a Rare, Genetic Form of ALS

• 稀な遺伝子型（SOD1-ALS）の筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis）の治療薬としてバイオジェンが提出したRNA干渉薬トフェルセンの新薬承認申請（NDA）をFDAは優先審査として受理した。

（参考）P3試験VALORでは統計的有意差が出なかった。対象をSOD1遺伝子変異陽性のALS患者に限定し、神経変性の進行と相関するニューロフィラメントの血中濃度低下を代用評価項目（エンドポイント）として申請した。SOD1変異はALS患者の２％に見られる。