FDAはアレクシオンが開発中のカヌマKANUMA（一般名：セベリパーゼαsebelipase alfa）の生物薬品新薬申請（BLA）について、優先審査の処方箋薬ユーザーフィー法（PDUFA）の審査目標を3ヵ月延長した。KANUMAは、lysosomal acid lipase欠損症（LAL-D）の酵素治療療法としてBT指定を受けているが、BT指定を受けた品目での延長は珍しい。
ECは、本剤をLAL-Dの酵素補充療法として本年8月28日にすでに承認している。
参考
LAL-Dは、100万人に25人の割合で発症する常染色体劣性遺伝の疾患で、乳児、小児、成人に壊滅的な影響を及ぼす。乳児期を過ぎてから発症する重度のLAL-Dでは、肝臓と脾臓の肥大、線維症、肝硬変、肝不全に加え、若年性心血管イベントがみられる。これまで、この疾患に対する承認薬はなかった。
