Jazz Pharm のDEFITELIOを肝静脈閉塞性疾患治療薬としてFDAが承認

Jazz Pharmaceutical plc（Jazz）が申請中のDEFITELIO （一般名：defibrotide sodium、注射用80 mg/mL 製剤）を、造血幹細胞移植（HSCT）後の腎または肺機能不全による肝静脈閉塞性疾患（VOD）治療薬としてFDAが承認した。稀ではあるが致死性の合併症であるVODに対する最初のFDA承認薬となった。DEFITELIOは、線維素溶解促進性のオチゴヌクレオチドの混合物 で、化学名はpolydeoxyribonucleotide sodium salt 、ブタの腸管組織由来で、平均分子量は13-20kDa である。

承認の根拠となったのは、HSCT 後の腎機能不全または肺機能不全を併発している肝VOD 患者を対象として実施した3 本の臨床試験である。