2017/11/27
血友病Aに対する抗体医薬HEMLIBRAをFDAが承認（2017/11/16）
HEMLIBRA（一般名：emicizumab-kxwh）は中外製薬が創製した二重特異性抗体(bispecific antibody)で、活性型血液凝固第IX 因子(FIXa)と第X 因子(FX)に同時に結合することでFVIIIa と同様の機能を発揮してFIXa とFX を結合させることができる。親会社のロシュ/ジェネンテックが申請した。FDAは、「血液凝固第８因子に対する阻害抗体を保有する血友病A の成人および小児患者」を対象として出血エピソードの頻度低下あるいは予防薬として世界に先駆けて承認した。週1 回投与の製剤で、初年度年間コストは485,000$と予定されている。
EU では本年6 月に販売承認申請（MAA)を提出し、加速承認審査（Accelerated Assessment）の指定を受けている。日本では2016 年8 月に「阻害剤を保有する先天性血液凝固第VIII 因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を対象に、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定され、本年7 月に承認申請している。
