アンチセンス薬のトップ企業Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis)が、初期のハンチントン病(HD)患者に対するIONIS-HTTRx (RG6042)の第1/2 相試験のポジティブな最新データを第13 回 CHDI HD 年次総会で報告した。本品はRoche との共同開発品である。
第1/2 相試験では初期HD 患者46 人について、13 週にわたり1 ヵ月に1 回、IONISHTTRx(RG6042) あるいはプラセボ をクモ膜下注射した。IONISHTTRx(RG6042)投与により、患者のCSF 中のハンチントン遺伝子変異(mHTT)蛋白の有意な減少が用量依存的に観察された。この臨床試験は現在も進行中である。
