FDA は、BioMarin Pharmaceutical Inc.(BioMarin)が開発中のPALYNZIG(pegvaliase-pqpz)注射用製剤について、既存の治療法ではフェニルアラニン(Phe)の血中濃度が600 μMol/ L 以上でコントロールできていない、成人のフェニルケトン 尿症(PKU)患者に対して承認した。
PALYNZIG は、 PEG 化遺伝子組み換え酵素phenylalanine ammonia lyase で、Phe を分解してケトン体によるPKU の原因を解消する。
PKU は出生時に発現し、脳に様々な蓄積性の毒性をもたらす希少遺伝病で、米国では、年間、新生児10,000 人～15,000 人に1 人の割合で発生する。
申請の根拠となった第3 相PRISM-2 臨床試験では、ベースラインで57%の患者がPKU 用医療用食品を、16%の患者が蛋白質制限食を使用していた。PALYNZIG は、プラセボと比較して血中Pheレベルを有意にかつ顕著に低下させた(p <0.0001)。
年間コストは、卸購入価格(WAC)で19.2 万$に設定されている。
