血友病Aに対する遺伝子治療

血友病Aに対する遺伝子治療の開発が順調に進んでいる。最先端を行くバイオマリンの開発品は投与開始から４年間を経て効果を持続しており、高い評価を受けている。昨年（2019年）12月に３年間のフェーズ1/2試験成績に基づいて承認申請を提出し、FDAはPDUFA期限を2020年8月21日とした。これを追いかけてフェーズ1/2試験段階にあるファイザーのプロジェクトも好成績を発表した。ロシュは昨年（2019年）2月に買収したスパークのプロジェクトSPK-8011がフェーズ1/2に進んでおり、7月中旬の学界で好結果を発表する予定である。武田薬品が買収した時点でシャイアーのパイプラインにあった遺伝子治療薬は昨年11月の新生タケダのR&Dパイプラインから脱落していた。

05/31 BioMarin, Gene Therapy, Hemophilia A

• BioMarin Provides Highlights of 4 Years of Clinical Data from Ongoing Phase 1/2 Study of Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Severe Hemophilia A > All Study Participants Remain off Prophylactic Therapy
• バイオマリンは重症の血友病Aに対する遺伝子治療薬バロクトコジーン・ロクサパブロベックが実施中のフェーズ1/2試験の4年間におよぶ臨床データを発表した。すべての治験参加者が予防薬を必要としなくなっている。

06/18 PFE, Gene therapy, Hemophilia A

• Pfizer and Sangamo announce updated phase 1/2 results showing sustained factor VIII activity levels and no bleeding events or factor usage in 3e13 vg/kg cohort following giroctocogene fitelparvovec (SB-525) gene therapy
• ファイザーとサンガモはギロクトコジーン・フィテルパルボベック（SB-525）のフェーズ1/2臨床成績を更新した。3e13 vg/kg用量の投与群では血液凝固第8因子活性レベルが維持され、出血事故も第8因子補充投与も起きなかった。

06/29 Roche, Gene therapy, Hemophilia A

• Roche announces new data at the ISTH 2020 Congress, demonstrating ongoing commitment to advancing care for people with haemophilia A > data from the initial dose cohorts of its phase I/II SPK-8011 gene therapy study, showing stable and durable factor VIII expression
• ロシュは血友病A治療の進歩に継続して取り組んでおり、フェーズ1/2試験段階にある遺伝子治療SPK-8011の初回量投与群において安定した持久性のある第8因子の内分泌が確認された最新データを7月14・15日にバーチャル開催されるISTH 2020（国際血栓止血学会議）において発表する。