FDA が、Merck の抗PD-1 療法キイトルーダ(一般名：ぺムボロリズマブ)について、前治療後に病勢が進行し、満足のいく代替療法の選択肢の無い、FDA 承認済みの検査法で判定された、腫瘍遺伝子の変異量高値(TMB-H) [≥10 変異/メガベース(mut / Mb)]を有する、切除不能または転移性成人および小児の固形癌患者に対する単剤療法として承認した。本効能は、腫瘍の奏効率と奏効期間に基づいて、加速承認制度の下、優先審査の指定を受けて承認された。本効能を継続させるには、確認試験により、臨床上のベネフィットの検証とレベルへの記載が承認条件である。TMB-H の小児の中枢神経系癌患者において、キイトルーダの安全性と有効性は確立されていない。ユーザーフィーの審査のゴールの目標は6月16日に設定されていた。 当該sBLA の申請は、2019 年12月16日、正式な承認日は6月16日であった。
申請の根拠は、KEYNOTE-158 試験(NCT02628067)で、固形癌に対するキイトルーダ[200 mg を3 週間毎(Q3W)]を評価する、多施設共同、マルチコホート、非ランダム化非盲検試験である。組織中のTMB はFoundation Medicine, Inc.FoundationOne® CDx により測定した。主な有効性評価項目は奏効率(ORR) と奏効期間(DOR)であった。
