10/02 Sanofi, Rare disease
EMA accepts regulatory submission for avalglucosidase alfa, a potentially new standard of care enzyme replacement therapy for Pompe diseaseポンペ病にたいする酵素補充療法剤（ERT, enzyme replacement therapy）の新たな標準療法として期待されるアバルグルコシダーゼ・アルファの承認申請を欧州医薬品庁（EMA）が受理した。
（参考）
希少病領域でサノフィが主力製品とするポンペ病治療薬Myozyme（マイオザイム、一般名アルグルコシダーゼ・アルファ）の2019年グローバル売上高は9億1800万ユーロ（10憶2800ドル、1080億円）だった。体重1kgあたり20㎎を2週間に１回投与するが米国での価格は50㎎あたり1000ドル（およそ10万円）である。体重20Kgの小児の場合、年間治療費は4000万円にのぼる。今回申請したアバルグルコシダーゼ・アルファはマンノース６リン酸受容体を標的とすることにより、筋肉細胞ライソゾームへの取り込みが15倍となる。臨床効果への期待と同時に、用量低下による治療コストの低減が実現されるかどうかに注目が集まる。
