10/07 PFE, Hemophilia A, Gene therapy
Pfizer and Sangamo dose first participant in phase 3 study evaluating Hemophilia A gene therapy treatment
ファイザーとサンガモは血友病Aに対する遺伝治療薬のフェーズ３試験参加者への投与を開始した。
（参考）血友病Aに対する遺伝子治療薬の開発競争が終盤に入ってきた。最先端を行くバイオマリンの Valoctocogene Roxaparvovec は本年（2020年）２月にFDAが承認申請を受理し、PDUFA期限を2020年8月21日としていたがCRLを発行した。FDAは継続中のフェーズ３試験において２年間にわたる年間出血率を主要評価項目とすることを推奨した。フェーズ1/2試験段階で追い上げていたファイザー／サンガモのSB-525プロジェクトもフェーズ３試験を開始した。ロシュは昨年（2019年）2月に買収したスパークのSPK-8011がフェーズ1/2に進んでいる。一方、武田薬品が買収した時点でシャイアーのパイプラインにあった遺伝子治療薬は昨年11月の新生タケダのR&Dパイプラインから脱落していた。
