ラミン遺伝子変異性の拡張型心筋症にたいする治療薬開発

 08/03, Pfizer,  Dilated cardiomyopathy (DCM), Setback

Pfizer to Discontinue Development Program for PF-07265803 for LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy

• LMNA 関連（ラミン遺伝子変異性）拡張型心筋症に対する PF-07265803 の開発プログラムをファイザーが中止した。

心筋症を伴う ATTR アミロイドーシスに対する核酸医薬

 08/03, Alnylam, RNAi, ATTR amyloidosis

Alnylam Reports Positive Topline Results from APOLLO-B Phase 3 Study of Patisiran in Patients with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy

• 心筋症を伴う ATTR アミロイドーシス患者を対象とした第 III 相試験 APOLLO-B におけるパティシランの肯定的なトップライン成績をアルナイラムが報告　

心臓ミオシン活性化剤マバカムテンによる閉塞性肥大型心筋症(HCM)の治療

 04/28, BMY, Cardiac myosin, Heart failure

U.S. Food and Drug Administration Approves Camzyos™ (mavacamten) for the Treatment of Adults With Symptomatic New York Heart Association Class II-III Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) to Improve Functional Capacity and Symptoms

• 米国FDAはカムザイオス（Camzyos、一般名：マバカムテン）を症候性ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスII-III・閉塞性肥大型心筋症(HCM)の成人患者における機能的能力と症状を改善するための治療薬として承認した。