PLX3397は、CSF-1R、Kit、およびFLT3などの変異陽性キナーゼを選択的に阻害する。CSF-1RとKitは、腫瘍とその微小環境（マクロファージ、破骨細胞、マスト細胞など）に関わる重要な要素を制御している。PLX3397は、メラノーマやその他の固形癌に加えて、腱滑膜巨細胞腫瘍（TGCT）、色素性絨毛結節性滑膜炎（PVNS）、腱鞘巨細胞腫（GCT-TS）、乳癌、膠芽細胞腫などに対する有効性が臨床試験で検討されている。
[参考１]
メルクの抗PD-1抗体キートルーダの併用療法を検討する試験に関しては、すでにファイザー、アムジェン、イーライリリー、エーザイ、小野薬品、協和発酵キリンなどが契約を締結している。
[参考２]
