武田薬品が開発中のプロテアソーム阻害薬イクサゾミブ（ixazomib：MLN9708）を、再発・難治性全身性ALアミロイドーシスの治療薬としてFDAがBT指定した。この疾患の治療薬としてBT指定を受けたプロテアソーム阻害薬は本剤が初めてである（➔ par library）。第1相試験とその後行われている第3相TOURMALINE-AL1試験がBT指定の根拠となった。
イクサゾミブは、米国および欧州で2011年に多発性骨髄腫について、2012年にALアミロイドーシスについて希少疾患薬の指定を受けている。上記の第3相試験のほかにも、多発性骨髄腫を対象とした3本の国際共同第3相試験が現在進行中である。
