FDA、再発性/難治性多発性骨髄腫に抗 BCMA×CD3 二重特異性抗体 ELREXFIO 加速承認

ファイザーの、抗 BCMA×CD3 二重特異性抗体ELREXFIO (一般名：エルラナタマブ)を 、プロテオソーム阻害剤、免疫調節剤、抗 CD38 モノクローナル抗体(mAb)を含む、少なくとも 4 レジメンの前治療歴の有る再発性または難治性多発性骨髄腫(RRMM)の成人患者の治療薬として FDA が加速承認した。

ELREXFIOは、皮下投与の抗 B 細胞成熟抗原(BCMA)×CD3二重特異性抗体(BsAb)免疫療法で、骨髄腫細胞上の BCMA と T 細胞上の CD3 に結合し、それらを接近結合させて T 細胞を活性化して骨髄腫細胞を死滅させる。

第 2 相 MagnetisMM-3 試験では、4 レジメン以上の治療歴を有する患者(n=97)に対するORR は 58%で、うち推定 82%が少なくとも 9 カ月間奏効を維持していた。ELREXFIO は Breakthrough Therapy と希少病薬の指定を取得し、重篤な症状を治療し unmet medical needs を満たす医薬品の FDA 審査時間の短縮を目的とした FDA の迅速承認プログラムの下で加速承認された。また、ELREXFIO の新薬申請は、日本の厚生労働省でも審査中である。

抗amyloidβprotofibril 抗体lecanemab,早期アルツハイマー病の申請をFDA 受理、優先審査指定

エーザイとBiogen Inc.(Biogen)が開発中の、抗amyloidβ(Aβ) protofibril 抗体lecanemab(BAN2401)について、脳内にアミロイド 病変が確認されたアルツハイマー病(AD)による軽症認知障害(MCI)および軽症AD(総称して早期AD)の治療薬候補として、加速承認制度に基づくBLA がFDA に受理された。本申請は優先審査の指定を受け、PDUFA の審査終了日は2023 年1 月6 日に設定された。
lecanemab(BAN2401)は、スウェーデンのBioArctic AB とエーザイの共同研究から得られた、可溶性amyloidβ(Aβ)凝集体(protofibril)に対するヒト化モノクローナル抗体(mAb)である。lecanemab は、AD を惹起させる因子の一つと考えられている、神経毒性を有するAβprotofibrilに選択的に結合して無毒化し、脳内からこれを除去することでAD の病態進行を抑制する疾患修飾作用が示唆されている。現在、lecanemab は抗Aβ抗体で唯一漸増投与が不要な早期AD 治療薬をめざして開発中である。早期AD を対象にした大規模臨床第2 相201 試験においては、事前に規定したlecanemab10 mg/kg bi-weekly 18 カ月静脈投与における解析結果は、脳内Aβ蓄積量減少(p<0.0001)とADCOMS*による臨床症状の悪化抑制(p<0.05)を示した。なお、12 カ月投与時における主要評価項目**は達成しなかった。
*ADCOMS：AD 複スコアは、早期AD の変化を、高感度の検出を目指し、ADAS-cog、MMSE、CDR の3 種の臨床評価尺度を組み合わせてエーザイが開発した評価指標。
** 投与12 カ月時点でADCOMSによる臨床症状の抑制がプラセボ投与群に比べて25%低下する確率が80%以上とする。

FDA、エンハーツのHER2陽性乳癌の2次療法以降を対象にBreakthrough Therapy指定

第一三共とアストラゼネカが共同開発中のエンハーツ（一般名：トラスツズマブデルクステカン）について、FDAが1つまたは複数の抗HER2ベースのレジメンを受けた切除不能または転移性HER2陽性乳癌の成人患者の治療をBreakthrough Therapyに指定(BTD)したと発表した。本剤は乳癌の3次療法、胃癌及び非小細胞肺癌の治療でBTDを受けている。

FDA、大鵬薬品創製FGFR 阻害剤futibatinib(TAS-120)を進行胆管癌治療藥としてBT 指定

大鵬薬品工業(株)(大鵬薬品)が開発中の共有結合型FGFR 阻害剤futibatinib(TAS-120)が、前治療歴を有するFGFR2 遺伝子再構成(融合遺伝子を含む)を伴う進行胆管癌の治療薬として、FDA よりBreakthrough Therapy(BT)の指定を取得した。futibatinibは、 FGFR1, 2, 3, 4 の低分子阻害剤である。選択的かつ不可逆的に FGFR1-4 のATP 結合ポケットに結合することにより FGFR 媒介シグナル伝達経路を阻害し、腫瘍細胞の増殖を抑制し、FGFR1-4 遺伝子異常を持つ腫瘍の細胞死を増加させる。化学療法などの前治療歴がある胆管癌患者を含むFGFR1-4 遺伝子異常進行固形癌への治療薬として開発されている。胆管癌治療薬としてFDA の希少病薬指定を2018 年 5 月に受けている。

FDA、BCMA CAR T 細胞療法ABECMA を再発・難治性多発性骨髄腫治療薬として承認

FDA が、ブリストル・マイヤーズ・スクイブとbluebird bioの、B細胞成熟抗原(BCMA)を標的としたCAR T 細胞療法ABECMA(idecabtagene vicleucel)(ide-celまたはbb2121)のBLA を、少なくとも4 回またはそれ以上の前治療歴を有する多発性骨髄腫の成人患者の治療薬としてBT 指定、優先審査指定の下で承認した。
ABECMA は、BCMA を特異的に認識するマウス由来一本鎖抗体(scFv)をT 細胞外に有し、これにヒトCD8αヒンジ、膜貫通ドメイン、T 細胞内シグナルドメインのCD137(4-1BB)およびCD3ζ鎖が直列に結合している。ABECMA が多発性骨髄腫細胞の表面に発現しているBCMA を認識して結合すると、CAR T 細胞が増殖しサイトカイン が放出され、BCMA 発現細胞が融解・殺傷される。
再発・難治性多発性骨髄腫(r/rMM)成人患者を対象とした国際共同第2 相試験KarMMa 試験において、有効性評価可能患者グループ(n = 100)の奏効率(ORR)は72%(95%CI：62-81)であり、患者の28%が厳格な完全奏効(sCR)を達成した(sCR; 95%CI：19-38)。奏効までの期間の中央値は30 日(範囲：15〜88 日)、奏効期間中央値は全てのCR 患者で11 カ月(95%CI：10.3〜11.4)、sCR 患者で19 カ月(95%CI：11.4 – NE)であった。

FDA、高リスク骨髄異形成症候群に対するぺボネジスタットをBreakthrough Therapyに指定

FDAが高リスク骨髄異形成症候群(HR-MDS)の患者の治療薬として、武田薬品工業が開発中のぺボネジスタットについてBreakthrough Therapy Designation(BTD)を認可した。first -in-classクラスのNEDD8活性化酵素(NAE)阻害剤ぺボネジスタットは、10年以上ぶりのHR-MDS患者の新規治療法となり、これまで脱メチル化剤(HMA)の単剤療法に限定されていた治療オプションの拡大に繋がることになる。現在の治療オプションを使用しても、HR-MDS患者の転帰は依然として不良のまま改善されていない。Breakthrough Therapy Designationは、HR-MDSを含む稀な白血病患者でぺボネジスタット＋アザシチジン併用療法とアザシチジン単剤を比較評価した第2相pevonedistat-2001試験の最終分析結果に基づいている。本試験において完全寛解率(CR)を2倍にするとともに他のアウトカムの改善の可能性が証明された。

FDA、再発/難治性マントル細胞リンパ腫治療藥としてCAR T 細胞療法TECARTUS を承認

FDA が、Gilead Sciences 傘下のKite Pharma(Kite)のTECARTUS (brexucabtagene autoleucel、KTE-X19)のBLA を加速承認により認可した。本品は、再発または難治性(R/R)マントル細胞リンパ腫(MCL)の成人患者の治療藥として承認された、最初で唯一のCAR T 細胞療法である。1 回のTECARTUS のインフュージョン投与により、87%の患者が奏効を示し、うち62%の患者が完全奏効(CR)を達成した、単一群、オープンラベルZUMA-2 試験結果に基づいて、優先審査とFDA のBreakthrough Therapy の指定を受けて承認された。
TECARTUSは、自己細胞由来抗CD19 CAR T 細胞療法で、T 細胞の濃縮を含むXLP 製造プロセスで製造される。現在、急性リンパ芽球性白血病(ALL)と慢性リンパ性白血病(CLL)の第1/2 相試験で評価中であり、その安全性と有効性はこれらの種類の癌では確立されていない。

エンハーツ(DS-8201)をHER2 陽性胃癌治療薬としてFDAがBreakthrough Therapy に指定

第一三共とアストラゼネカ のエンハーツ (一般名：トラスツズマブ デルクステカン)[DS-8201、HER2 に対する抗体薬物複合体(ADC)]が、FDA よりHER2 陽性の再発・転移性胃癌治療を対象として、画期的治療法(Breakthrough Therapy)の指定(BTD)を受けた。
今回のBTD は、トラスツズマブを含む2 回以上の前治療を受けたHER2 陽性の進行・再発性胃腺癌患者、または胃食道接合部腺癌患者を対象として、日本及び韓国で実施した第2 相DESTINY-Gastric01 試験、並びに日米共同第1 相臨床試験の解析結果に基づくものである。第2 相試験結果は、本年5 月下旬に開催されるASCO 2020 で発表予定である。
エンハーツは、FDA より2017 年8 月にHER2 陽性再発・転移性乳癌治療を対象に、BTD を受けている。

MEK阻害薬による蔓状神経線維腫を有する神経線維腫症1 型小児患者の治療

アストラゼネカ とメルクが開発中のkinase阻害剤KOSELUGO (一般名：セルメチニブ)について、FDA が、症候性で手術不能な蔓状神経線維腫(PN)を有する2歳以上の神経線維腫症1型(NF1)の小児患者の初の治療法として承認した。KOSELUGOは、細胞外シグナル関連kinase(ERK)経路の上流レギュレーターであるMEK1/2の阻害剤である。MEK とERK はどちらも、多様な種類の癌で活性化されるRAS 制御のRAF-MEK-ERK経路の重要な構成因子でもある。
本品は、NF1 PN 小児患者の治療に関して、2019 年4 月にFDA からBreakthrough Therapyの指定を受けた。2019 年12 月に希少小児病藥に指定、2018 年2 月には希少病藥に指定、2018年8 月にEU でも希少病薬の指定を受け、2018 年12 月にはSwissmedic からも希少病薬の指定を受けている。

PADCEVの進行膀胱癌の1 次療法の第1b/2 相試験結果

Seattle Genetics とアステラス製薬が共同開発中のADC薬PADCEV(enfortumab vedotin-ejfv)について、未治療の局所進行性又は転移性尿路上皮癌の第1b/2 相EV-103 試験の最新データを米国臨床腫瘍学会泌尿生殖器癌Symposium(ASCO GU 2020)で口頭発表され、2 月19 日には本効能がFDA からBreakthrough Therapy に指定された。
EV-103 試験では未治療の局所進行性又は転移性尿路上皮癌で、シスプラチンによる化学療法に不適な患者45 人を対象に、PADCEV と抗PD-1 抗体薬ペムブロリズマブとの併用における安全性と有効性を評価した。追跡期間11.5 カ月(中央値)後の解析において、管理可能な安全性プロファイルを持続しており、臨床での有用性も期待できる結果が示された。
追跡期間(中央値：11.5 カ月、範囲：0.7‐19.2 カ月)後の奏効率(ORR)は73.3%(n=33/45)(95%CI：58.1‐85.4)で、そのうち完全奏効(CR)は15.6%(n=7/45)、部分奏効(PR)が57.8%(n=26/45)であった。奏効期間の中央値は未達である(範囲：1.2‐12.9 カ月以上)。解析時点で、ORR 患者33 人のうち18 人(55%)が奏効状態を持続しており、そのうち83.9%が6 カ月間以上、53.7%が12 カ月以上、奏効状態を持続すると推定された(Kaplan-Meier 推定)。無増悪生存期間(PFS)の中央値は12.3 カ月(95%CI：7.98, -)で、12 カ月の全生存率は81.6%(95%CI：62‐91.8)であった。全生存期間(OS)の中央値は未達であった。

レンビマ＋キイトルーダ併用による切除不能進行性肝細胞癌の1 次療法をFDAがBT指定

エーザイとメルクは、エーザイ創製の経口マルチキナーゼ阻害剤レンビマ(一般名：レンバチニブ)と、メルク の抗PD-1 抗体キイトルーダ(一般名：ペムブロリズマブ)との併用療法について、局所治療に不適な切除不能進行性肝細胞癌の1 次療法がFDA から、Breakthrough Therapy(BT)の指定を受けた。
2018 年1 月の進行性または転移性腎細胞癌、2018 年7 月の高頻度マイクロサテライト不安定性（microsatellite instability-high：MSIH）を有さない、またはDNA ミスマッチ修復機能（proficient mismatch repair: pMMR）を有する進行性または転移性子宮内膜癌に次いで3 回目となる。 今回のBT 指定は第Ib 相116 試験／KEYNOTE-524 試験の中間解析結果に基づくもので、2019 年の米国癌学会(AACR 2019)で発表した。第Ib 相116 試験／KEYNOTE-524 試験は、切除不能な肝細胞癌に対するレンビマ とキイトルーダとの併用療法に関する安全性と有効性を評価する、非盲検、単一群、多施設共同、第1b 相試験である。
切除不能な肝細胞癌のステージについては、BCLC(Barcelona Clinic Liver Cancer)病期分類でステージB(肝動脈化学塞栓療法が不応であること)、またはステージC、Child-Pugh 分類がクラスA およびECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）の全身状態のステータスが1 以下の患者を対象にした。主要評価項目は、安全性、独立画像判定(IIR)によるmRECIST に基づく奏効率(ORR)および奏効期間( DOR)を、副次および探索的評価項目として全生存期間(OS)、無増悪生存期間( PFS)および無増悪期間(Time To Progression： TTP)を評価した。

FDA、ノバルティス買収AveXis 申請の脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療ZOLGENSMA を承認（5月24日）

FDAが、ノバルティス が2018 年4 月に買収したAveXis 社のZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi)を、生存運動neuron1(SMN1)遺伝子に2 対立遺伝子を有する脊髄性筋萎縮症(SMA)の2 歳未満の小児患者の治療薬として承認した。ZOLGENSMA は、診断時に症状発現前の患者を含め、SMA 治療薬としてFDA によって承認された最初で唯一の遺伝子治療法である。FDA のファーストトラック、Breakthrough Therapy、優先審査、希少病薬の各指定を受け、希少小児病優先審査バウチャーも承認取得スポンサーに発行された。
ZOLGENSMA の有効性は、オープンラベルの単一アームの進行中のSTR1VE 試験と、完了したオープンラベル、単一アーム、用量漸増のSTART 試験で評価された。患者は生後6 カ月前にSMA と一致する臨床症状の発症を経験した。全ての患者が遺伝的に2 対立遺伝子SMN1 遺伝子の欠失、2 コピーのSMN2 遺伝子、およびSMN2 遺伝子のexon7 におけるc.859G>C 修飾能を欠失していた。全ての患者は、ELISA で測定して、ベースラインで1：50 以上の抗adeno 随伴viral vector 9(AAV9)抗体力価を有していた。両試験において、ZOLGENSMA は単回の静脈内投与により送達された。
有効性の主な証拠は、進行中の臨床試験においてZOLGENSMA で治療された21 人の患者の結果に基づいている。小児期発症型SMA 患者の自然史と比べて、ZOLGENSMA の治療患者は、発達期の運動の標準機能に達する能力の有意な改善が示された(頭部のコントロール、支持なしで座る能力など)。

ヤンセンのFGFR阻害薬erdafitinibを膀胱癌治療薬としてFDAが加速承認（4月12日）

FDA は、白金製剤含有化学療法の治療中または治療後に進行した、局所進行あるいは転移性膀胱癌の成人患者の治療薬として、ヤンセンのFGFR1、FGFR2、FGFR3 & FGFR4 阻害剤BALVERSA(erdafitinib)を加速承認制度の下で、Breakthrough Therapyおよび優先審査に指定して承認審査を行い、認可したと発表した。患者は、FDA が承認したコンパニオン診断法(CDx)を使用してBALVERSA の治療に選択することが義務づけられている。CDx はQIAGEN が開発した“Therascreen FGFR RGQ RT-PCR Kit”で、BALVERSA と同時に承認された。
BALVERSA の有効性は、化学療法による治療後に進行した、FGFR2 またはFGFR3 の遺伝子変異を伴う、局所進行または転移性膀胱癌患者87 人を登録した臨床試験で検討された。これらの患者における全体の奏効率は32.2%であり、2.3%が完全奏効(CR)を達成し、ほぼ30%が部分奏効(PR)を示した。奏効期間は平均5.5 カ月継続した。本試験の被験者の約4 分の1 は、これまでに局所進行または転移性膀胱癌患者の標準治療法である抗PD-L1 / PD-1 抗体療法の治療を受けていた。抗PD-L1 / PD-1 抗体療法に反応していなかった患者で、BALVERSA に対する反応が認められた。

アストラゼネカの次世代RSウイルス予防薬MEDI8897 をFDAがBreakthrough Therapy に指定（2月5日）

　MEDI8897 はRSVウイルスによって引き起こされる下気道感染症(LRTI)の予防薬であり、持続性を高めて半減期を延長させたRS ウイルスF タンパク質に対するモノクローナル抗体(mAb)である。RSウイルスに対する唯一の治療薬として、ハイリスクの乳児に限定して承認されているシナジス(一般名：パリビズマブ)よりも幅広い乳児集団に使用できると期待されている。現行標準療法の毎月1 回投与に対して、MEDI8897はRSウイルス 流行シーズンの５カ月間に1 回の投与で予防効果が期待されている。

　安全性と有効性を評価したフェーズ２b試験の結果を根拠としてBreakthrough Therapyの指定を受けた。この試験では「健常な早産の乳児に投与後150 日の間に、PCR で確認されたRSウイルス 感染により医療処置を受けたLRTI の発生率の統計学的に有意な減少」と定義された主要評価項目が満たされた。
　RSウイルスは世界中の乳児や幼児のLRTI の最も一般的な病因で、90%の子供が生後2 年以内に感染し、40%の子供が最初のLRTI を発症する。米国では、唯一の承認予防薬であるシナジスの効能は、妊娠35 週以下の早産の乳児、慢性肺疾患の小児あるいは血液学的に重度の慢性心疾患の小児への使用に制限されている。

Pharma Asset LIBRARY » AZN, Respiratory syncytial virus (RSV)

中国バイオ企業BeiGeneのBTK阻害剤がFDAのブレークスルー指定を取得（1月14日）

中国バイオ企業で、新規標的薬ならびに癌免疫療法の商業化を目指して研究開発活動を進めているBeiGene, Ltd.(BeiGene)が開発中の開発後期のBruton’s tyrosine kinase (BTK) 阻害剤zanubrutinib について、成人のマントル細胞リンパ腫(MCL)患者の2 次療法を、FDA がBreakthrough Therapy に指定した.。
BeiGeneは、従業員1700 人超のバイオ企業で、2018 年1 月にBoehringer Ingelheim と中国での抗PD-1 抗体tislelizumab の商用供給契約を締結した。
zanubrutinib (BGB-3111)は、ClinicalTrials.gov に第1 相から第3 相まで6 本が登録されており、2 本の第3 相試験は患者の登録中。本品は、BeiGene 創製の低分子BTK 阻害剤で、単剤療法、および多様なB 細胞性血液腫瘍の治療用に他の療法との併用療法がグローバルな臨床試験で評価されている。

抗IL-6 受容体Recycling 抗体satralizumab 視神経脊髄炎関連疾患にFDA がBT 指定（12月19日）

中外製薬が開発中のヒト化抗IL-6 受容体Recycling 抗体satralizumab(SA237)について、FDA が視神経脊髄炎(NMO: Neuromyelitis Optica)及び視神経脊髄炎関連疾患(NMOSD: Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)に対して画期的治療法(BT：Breakthrough Therapy)に指定した。中外製薬創製品に対するBT 指定は、4 品目・7 回目の指定となる。

第一三共のFLT3 阻害剤quizartinibをFDAが再発・難治性AML治療としてBT 指定（8月1日）

第一三共株式会社のFLT3 阻剤害quizartinib が、FLT3-ITD 変異を有する再発又は難治性(r/r)の急性骨髄性白血病(AML)治療を対象として、米国FDA から、Breakthrough Therapy(BT)の指定を受けた。今回のBT指定は、FLT3-ITD 変異陽性の、r/r AML 患者を対象としたグローバル第3 相QuANTUM-R 試験結果に基づくものである。本試験において、quizartinib は既存の化学療法剤と比較して全生存期間(OS)を有意に延長した。本剤はこの他、FDA よりFLT3-ITD 変異陽性のr/r AML 治療を対象にFast track の指定を、またFDA 及びEMA よりAML 治療を対象としてOrphan drug（希少病用薬）の指定を受けている。

子宮内膜癌に対するレンビマ /キイトルーダ併用療法を FDA がBT指定（7月31日）

エーザイのレンビマ(一般名：レンバチニブ)とMerck & Co., Inc.(メルク)のキイトルーダ(一般名：ペムブロリズマブ)の併用療法が、マイクロサテライト不安定性（MSI; microsatellite instability）が 低頻度または陰性、又はDNA ミスマッチ修復機能(proficient mismatch repair: pMMR)を有し、少なくとも１回の全身治療歴のある進行または転移性子宮内膜癌に係る効能で子宮内膜癌の効能について、FDA からBreakthrough Therapy(BT)指定を受けた。
レンビマ とキイトルーダの併用療法は、2018 年3 月に締結されたエーザイとメルク の戦略的提携契約に基づいた共同開発である。レンビマ のBT指定は今回で3 回目、うち本併用療法におけるBT指定 は、2018 年1 月の腎細胞癌に続いて2回目の指定となる。今回のBT指定 は、バスケット型臨床試験である第3 相KEYNOTE-146 試験のうち、子宮内膜癌コホートに関する中間解析結果に基づくものである。固形癌を対象とした本試験は、本併用療法の有効性と安全性を評価する多施設共同、非盲検、単一群、バスケット型の臨床第1b/2 相臨床試験である。

CDK 4/6 阻害剤KISQALIの効能追加「フルベストラント併用による一次治療」をFDAが3 週間で承認（7月18日）

FDA は、ノバルティスのCDK 4/6 阻害剤KISQALI(一般名：ribociclib)について、最初の内分泌療法としてHR＋、HER2－の進行・転移性乳癌の治療にアロマターゼ阻害剤との併用療法を承認した。また、初回の内分泌系療法または内分泌療法中に病勢が進行した、HR＋、HER2－の閉経後の進行性または転移性乳癌の治療として、フルベストラント とKISQALIの併用療法を承認した。KISQALIは、2017 年3 月に閉経後のHR ＋、HER2 －の進行転移性乳癌の治療法としてすでに承認されている。

本効能追加はBreakthrough Therapy の指定を受けていた。FDA は、抗癌剤の開発と審査をより効率化することを目指して今年初めに発表した2 つの新しいパイロットプログラムの“Real-Time Oncology Review”と“New Templated Assessment Aid”を初めて適用して承認した。審査期間は3 週間で、将にリアルタイムに行われた審査である。

承認申請の根拠となったMONALEESA-3 およびMONALEESA-7 の第3 相試験では、内分泌療法単独に比べてKISQALI と併用することにより、無増悪生存期間(PFS)の有意な延長が認められた。閉経前あるいは閉経周辺時期の女性を対象にしたMONALEESA-7 試験では、KISQALI＋アロマターゼ 阻害剤とゴセレリンの併用群はアロマターゼ 阻害剤とゴセレリン併用群に比べて、PFS 中央値を約2 倍に延長させた(27.5 カ月 vs. 13.8 カ月; HR=0.569; 95% CI: 0.436-0.743)。MONALEESA-3 試験では、1 次療法および2 次療法の閉経後の全患者集団を対象にして、KISQALI＋フルベストラント群とフルベストラント単独群のPFS 中央値は、それぞれ12.8カ月と20.5 カ月であり、併用群で延長が認められた (HR=0.593; 95% CI: 0.480-0.732) 。

LINK ＞ 乳がん、CDK4/6阻害薬

インヒビター非保有血友病A に対してHEMLIBRA をFDAがBreakthrough Therapy に指定

中外製薬が創製し、ロシュと共同開発中の抗血液凝固第IXa/X 因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体で、血液凝固第VIII 因子機能代替製剤HEMLIBRA(emicizumab-kxwh)が、インヒビター(抗FIXa 抗体)非保有血友病A に対して、FDA よりBreakthrough Therapyに指定された。
HEMLIBRA は、独自の抗体改変技術を用いて創製された二重特異性抗体で、活性型第IX 因子と第X 因子に結合し、血友病A で欠失または機能異常を来している第VIII 因子の補因子機能を代替する。HAVEN3 試験において出血頻度の有意な減少が確認され、皮下投与や投与頻度という利便性の向上と共に、血友病A の治療における新たな治療選択肢として期待されている。