バイエル薬品は、遺伝子組換え第VIII因子（rFVIII）製剤BAY 81-8973の製造販売承認申請を行った。申請の根拠となったのは3本の国際共同第3相試験（LEOPOLDプログラム）の結果である。LEOPOLD I試験は12～65歳の重症血友病Aの男性患者80例を対象としてBAY 81-8973の有効性と安全性を評価する試験である。LEOPOLD II試験では、同じく12～65歳の重症血友病Aの男性患者を対象として定期補充療法と出血時補充療法を比較した。LEOPOLD Kids試験は12歳以下の小児患者を対処として有効性と安全性を評価した。
LEOPOLD II試験ではBAY 81-8973の定期補充療法が出血時補充療法と比較して推定年間出血率の中央値を93～97％減少させた。臨床的に重要な薬剤関連の有害事象は認められず、インヒビター（抗体）の発現も認められなかった。
【参考】
6月20～25日に開催された国際血栓止血学会（ISTH2015）において、血友病Aの治療法に関する新データが発表された。
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