ベムラフェニブのBRAF V600変異陽性固形腫瘍に対するバスケット試験

Memorial Sloan Kettering Cancer Center（MSK）の研究者らが、初のバスケット臨床試験結果をNEJM誌（N Engl J Med 2015; 373 :726-736）に発表した。特定の遺伝子変異に基づいた薬剤の反応性を複数の腫瘍について探索する新しい臨床試験デザインである。

BRAF V600は、メラノーマをはじめとする様々な癌種に認められる遺伝子変異である。この変異を有するメラノーマ以外の癌（肺癌、大腸癌、卵巣癌、多発性骨髄腫、乳癌など）に対して、ベムラフェニブ（中外/ロシュ、商品名ゼルボラフ、日本では、メラノーマに対して2014年12月に承認されている）の効果を検討す第2相試験がMSKを中心に世界23のセンターで実施された。
主要評価項目は奏効率（ORR）、副次評価項目は無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などであった。
非小細胞肺癌（NSCLC）におけるORRは42％（95％CI；20-67）、PFS 中央値は7.3 ヵ月（95％CI；3.5-10.8）であった。Erdheim–Chester 病 またはLangerhans 細胞組織球増殖症に対するORR は43％（95％CI；18-71）、治療期間中央値は5.9 ヵ月（範囲；0.6-18.6）であった。