Spark は、最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行う独自の技術基盤を有しており、それらを適用してSPK-FIX プログラムの化合物を開発した。SPK-FIX プログラムは、Spark とその創立時の研究チームがほぼ30年にわたって蓄積してきた血友病遺伝子治療研究および臨床開発の成果を活用している。
2016/07/21
Spark Therapeutics/Pfizer の血友病B 治療薬SPK-9001をFDA がBT指定
Spark Therapeutics(Spark)とPfizer両社のSPK-FIX プログラムを牽引する治験薬で、血友病B 治療薬として開発中のSPK-9001 がFDA からBreakthrough Therapy(BT)指定を受けた。SPK-9001は、バイオテクノロジー技術を駆使して新たに作製した、新アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを用いた遺伝子治療製品であり、コドンを最適化した高活性ヒト血液凝固第IX 因子変異体を発現することができる。単回投与により完治する可能性のある治療法として現在実施中の第1相/第2相試験で評価が進行中である。
Spark は、最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行う独自の技術基盤を有しており、それらを適用してSPK-FIX プログラムの化合物を開発した。SPK-FIX プログラムは、Spark とその創立時の研究チームがほぼ30年にわたって蓄積してきた血友病遺伝子治療研究および臨床開発の成果を活用している。
Spark は、最適化した遺伝子治療の選定、設計、製造、および製剤化を行う独自の技術基盤を有しており、それらを適用してSPK-FIX プログラムの化合物を開発した。SPK-FIX プログラムは、Spark とその創立時の研究チームがほぼ30年にわたって蓄積してきた血友病遺伝子治療研究および臨床開発の成果を活用している。
