メルク（MSD）の抗PD-1 抗体キートルーダ（一般名：ぺムブロリズマブ）の進行非小細胞肺癌に対する一次療法の効能追加申請について、FDAはBreakthrough Therapy（BT）に指定し、優先審査とした。審査期日は2016 年12 月24 日に設定されている。メルクはまた、欧州医薬品庁（EMA）に対しても同じ患者集団に対する一変申請による効能追加を申請した。競合するBMS のオプジーボ（一般名：ニボルアブ）は、非小細胞肺癌の1 次療法第3 相試験に失敗している。
申請の根拠としたKEYNOTE-024試験は、白金錯体ベースの標準化学療法と比べて無増悪生存（PFS）ならびに全生存（OS）で優れた成績を示した。高度にPD-L1を発現している非小細胞肺癌患者を対象としている。登録患者は進行病変に対して全身性化学療法による治療歴が無く、免疫組織化学アッセイを用いて、PD-L1が50%以上の腫瘍細胞で発現していることが条件であった。305 人の患者が、キートルーダ 200 mg Q3W または白金ベースの化学療法 のいずれかに割付けられた。非対照群に割付けられた患者が病勢進行した場合には、キートルーダを投与するクロスオーバーの選択肢が認められた。主要評価項目はPFS、副次評価項目はOS および奏効率（ORR）である。
申請の根拠としたKEYNOTE-024試験は、白金錯体ベースの標準化学療法と比べて無増悪生存（PFS）ならびに全生存（OS）で優れた成績を示した。高度にPD-L1を発現している非小細胞肺癌患者を対象としている。登録患者は進行病変に対して全身性化学療法による治療歴が無く、免疫組織化学アッセイを用いて、PD-L1が50%以上の腫瘍細胞で発現していることが条件であった。305 人の患者が、キートルーダ 200 mg Q3W または白金ベースの化学療法 のいずれかに割付けられた。非対照群に割付けられた患者が病勢進行した場合には、キートルーダを投与するクロスオーバーの選択肢が認められた。主要評価項目はPFS、副次評価項目はOS および奏効率（ORR）である。
